上海2020年8月11日 /美通社/ -- 武田中國宣布旗下抑那通®（注射用醋酸亮丙瑞林微球）3個月劑型（規(guī)格：11.25mg）經(jīng)中國國家藥品監(jiān)督管理局正式批準，用于中樞性性早熟（Central Precocious Puberty，CPP）的治療。這是抑那通®（注射用醋酸亮丙瑞林微球）3個月劑型在中國獲批的第三個適應癥，也是全國首款正式獲批用于CPP治療的3個月緩釋長效制劑。抑那通®（注射用醋酸亮丙瑞林微球）3個月劑型所需要的就診頻率與國內(nèi)《中樞性性早熟診斷與治療共識(2015)》要求的促性腺激素釋放激素類藥物（Gonadotropin-releasing hormone agonist，GnRHa）治療過程中的監(jiān)測頻率一致，同時可將注射次數(shù)從注射用醋酸亮丙瑞林微球1個月劑型的每年12次減少至每年4次，它的獲批將為CPP的規(guī)范化持續(xù)治療提供更為便利的選擇，有助于進一步提高患兒治療依從性及滿意度、改善患兒家庭生活質量。
CPP是指由于下丘腦-垂體-性腺軸(hypothalamie—pituitary—gonadal axis，HPGA)功能提前啟動而導致女孩8歲前，男孩9歲前出現(xiàn)內(nèi)外生殖器官快速發(fā)育及第二性征呈現(xiàn)的一種常見兒科內(nèi)分泌疾病[1]。流行病學調查顯示，近年來，兒童CPP在中國呈上升趨勢[2]，發(fā)病率逐年升高，已成為社會關注焦點。目前，我國兒童CPP患病率約0.43%，全國范圍內(nèi)約有35萬名患兒[3]。CPP對機體的影響主要表現(xiàn)為：由于性發(fā)育過早，引起女孩早初潮；由于骨骼成熟較快，骨齡超過實際年齡而骨骺提前愈合，影響患兒的終身高；由于第二性征過早發(fā)育及性成熟，可能帶來相應的心理問題或社會行為異常，嚴重影響兒童身心健康[4]。
武田中國于2020年向中國國家藥品監(jiān)督管理局申請增加抑那通®（注射用醋酸亮丙瑞林微球）3個月劑型用于CPP的治療。本次新適應癥的申請從注冊遞交到獲批用時僅3個月，充分彰顯了中國國家藥品監(jiān)督管理局對兒童用藥的關注和支持。
此次獲批基于注射用醋酸亮丙瑞林微球3個月劑型治療CPP有效性和安全性的四項臨床研究：LEUb/CPP3M14/TIF；TAP/III/96/023；L-CP07-167；L-CP07-177。臨床研究結果顯示，醋酸亮丙瑞林微球3個月劑型（規(guī)格：11.25mg）對性腺軸有較好抑制，安全性良好。
中華醫(yī)學會兒科學分會副主委、中國兒童生長發(fā)育質控項目負責人、華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院兒科學系主任羅小平教授表示：“CPP治療一般需要持續(xù)2-3年，注射用醋酸亮丙瑞林微球3個月劑型將為需要長期治療的CPP患兒提供更為簡便的治療選擇，將有助推進CPP的長期規(guī)范化治療；同時，3個月劑型也能有效減少短效劑型治療CPP時帶來的注射恐懼和注射部位反應，并減少患兒每月定期缺課和父母缺勤以來院就診等因素對患兒的病情治療帶來的不利影響，提升患兒及其家屬的生活質量。”
國家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學研究中心常務副主任、中華醫(yī)學會兒科學分會內(nèi)分泌遺傳代謝學組組長、浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院常務副院長傅君芬教授指出：“面對后疫情時代的健康管理挑戰(zhàn)，多方應共同探索兒童診療的發(fā)展新模式，靈活地通過長效、便捷的治療方案，確保患兒得到科學、持續(xù)、規(guī)范化的有效治療。注射用醋酸亮丙瑞林微球3個月劑型治療CPP的獲批，將為安全有效的持續(xù)治療提供新的探索方向。”
注射用醋酸亮丙瑞林微球是GnRHa類藥物，通過對垂體-性腺系統(tǒng)的抑制作用，對性激素依賴性疾病發(fā)揮作用[5]。臨床研究顯示，醋酸亮丙瑞林微球可以穩(wěn)定、持續(xù)地降低性激素水平[6]。此前，武田注射用醋酸亮丙瑞林微球1個月劑型（規(guī)格：1.88mg，3.75mg）已在中國獲批用于治療CPP近22年，已為十萬多名中國兒童患者提供治療。
[1] 中華醫(yī)學會兒科學內(nèi)分泌遺傳代謝學組，《中樞性性早熟診斷與治療共識》）（2015）。
[2] 中國醫(yī)學會兒科學分會內(nèi)分泌遺傳代謝學組青春發(fā)育調查研究寫作組，中華內(nèi)分泌代謝雜志。2010.26
[3] 《2016中國統(tǒng)計年鑒》。
[4] 柯江維綜述，段榮審校，《性早熟和性早熟危險因素研究進展》。實驗與檢驗醫(yī)學，2016年6月第30卷第3期。
[5] 參見藥品說明書
[6] J Clin Endocrinol Metab, May 2012, 97(5):1572–1580. Efficacy and safety of Leuprolide Acetate 3-Month Depot 11.25 Milligrams for the Treatment of Central Precocious Puberty
