期中分析表明試驗(yàn)已達(dá)到主要終點(diǎn)，與化學(xué)免疫治療相比，百悅澤®顯著延長了無進(jìn)展生存期，安全性和耐受性與其已知特征一致。
SEQUOIA是繼ALPINE試驗(yàn)（治療復(fù)發(fā)或難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病）后，百悅澤®第二項(xiàng)在慢性淋巴細(xì)胞白血病的取得積極結(jié)果的全球性3期試驗(yàn)。
美國麻省劍橋和中國北京2021年7月30日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家全球化、立足于科學(xué)的生物制藥公司。公司今日宣布，一項(xiàng)3期SEQUOIA試驗(yàn)的期中分析取得了積極的主要結(jié)果。該分析對比了百悅澤®（澤布替尼）與苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗（B+R），用于治療未顯示17p13.1染色體缺失（del[17p]）的初治（TN）慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的數(shù)據(jù)。
中位隨訪時(shí)間為25.8個(gè)月時(shí)，百悅澤®相較B+R在無進(jìn)展生存期（PFS）方面顯示出具有高度統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善，因此SEQUOIA試驗(yàn)達(dá)到其主要終點(diǎn)，即基于獨(dú)立審查委員會（IRC）評估結(jié)果確定的PFS。
此外，SEQUOIA試驗(yàn)表明，作為一項(xiàng)次要終點(diǎn)，基于研究者評估的PFS也顯示了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善。同時(shí)，百悅澤®的耐受性總體良好，與其已知的安全性特征一致。
百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟博士表示：“綜合SEQUOIA、ALPINE1、205試驗(yàn)2和AU-003試驗(yàn)3的臨床數(shù)據(jù)，證實(shí)了我們對百悅澤®的信心，我們相信它可能能夠改善數(shù)十萬CLL患者的治療結(jié)果。我們很欣慰地在SEQUOIA試驗(yàn)的期中分析中看到，百悅澤®顯著延長了初治CLL患者的無進(jìn)展生存期，同時(shí)其顯示的安全性特征與其在全球開發(fā)項(xiàng)目中觀察到的特征一致，迄今為止，已有超過2300例患者接受了百悅澤®治療?！?/p>
關(guān)于SEQUOIA試驗(yàn)
SEQUOIA是一項(xiàng)隨機(jī)、多中心、全球性的3期試驗(yàn)（NCT03336333），旨在評價(jià)百悅澤®對比B+R用于治療TN CLL或SLL患者的有效性和安全性。本試驗(yàn)由三個(gè)隊(duì)列組成:
攜帶del（17p）患者未被隨機(jī)分配至B+R組，因?yàn)檫@些患者在接受化學(xué)免疫治療后的緩解較差，臨床結(jié)果不理想。本試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為基于IRC評估結(jié)果確定的PFS。次要終點(diǎn)包括基于研究者評估結(jié)果確定的PFS、基于IRC和研究者研究結(jié)果確定的總緩解率（ORR）、總生存期（OS）、攜帶del（17p）患者的PFS和ORR，以及安全性。
隊(duì)列2展示了接受百悅澤®單藥治療的高?；颊叩臄?shù)據(jù)，并已于2020年12月在美國血液學(xué)會（ASH）年會上公布。基于研究者評估的結(jié)果，該攜帶del（17p）患者的隊(duì)列達(dá)到顯著有效性，18個(gè)月的PFS為90.6%。
百濟(jì)神州將與全球藥監(jiān)機(jī)構(gòu)就下一步計(jì)劃展開溝通，并在即將召開的重要醫(yī)學(xué)會議上公布這些數(shù)據(jù)。
關(guān)于慢性淋巴細(xì)胞白血病與小淋巴細(xì)胞淋巴瘤
慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）是成人中最常見的一種白血病。在2017年，全球約有114,000例新發(fā)的CLL病例。1,2 CLL導(dǎo)致患者骨髓中的白細(xì)胞及淋巴細(xì)胞持續(xù)增多。1 而腫瘤細(xì)胞（白血?。┰诠撬柚械脑鲋硨?dǎo)致患者抗感的能力降低，并能夠進(jìn)入患者的血液，從而浸潤至淋巴結(jié)、肝臟、脾臟及身體其它器官。1,3 BTK通路是惡性B細(xì)胞傳導(dǎo)信號的重要介質(zhì)，能夠致使CLL的發(fā)生。4小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）是一種非霍奇金淋巴瘤，主要影響免疫系統(tǒng)中B淋巴細(xì)胞。SLL與CLL相似，但其腫瘤細(xì)胞主要積蓄于淋巴結(jié)中。5
關(guān)于百悅澤®（澤布替尼）
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種 B 細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤®的設(shè)計(jì)通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對BTK蛋白完全、持久的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學(xué)，百悅澤®能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。
百悅澤®已在以下地區(qū)中獲批如下適應(yīng)癥：
目前，共有30多項(xiàng)百悅澤®針對多項(xiàng)適應(yīng)癥的相關(guān)上市申請完成遞交工作，覆蓋美國、歐盟以及其他20多個(gè)國家或地區(qū)。
*該項(xiàng)適應(yīng)癥基于總緩解率（ORR）獲得加速批準(zhǔn)。針對該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于確證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。
**該項(xiàng)適應(yīng)癥獲附條件批準(zhǔn)。針對該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在開展的確證性隨機(jī)、對照臨床試驗(yàn)結(jié)果。
關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)
百濟(jì)神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團(tuán)隊(duì)已有約2300 人，團(tuán)隊(duì)規(guī)模還在不斷擴(kuò)大。這支團(tuán)隊(duì)目前正在全球范圍支持開展 90 多項(xiàng)臨床研究，已招募患者和健康受試者超過 13000 人。百濟(jì)神州自有的臨床開發(fā)團(tuán)隊(duì)規(guī)劃并主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴(kuò)充，為覆蓋全球 40 多個(gè)國家/地區(qū)的臨床試驗(yàn)提供支持和指導(dǎo)。公司特別關(guān)注血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點(diǎn)研究單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK 抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1 抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。
同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)和百時(shí)美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進(jìn)、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟(jì)神州還與諾華公司達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家立足科學(xué)的全球生物制藥公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。公司廣泛的藥物組合目前包括40 多款臨床候選藥物，通過強(qiáng)化公司自主競爭力以及與其他公司開展合作，我們致力于加速現(xiàn)有多元、創(chuàng)新藥物管線的開發(fā)進(jìn)程，希望能在2030 年之前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支近6900人的團(tuán)隊(duì)。欲了解更多信息，請?jiān)L問www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯(lián)邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括百濟(jì)神州有關(guān)SEQUOIA3期試驗(yàn)的期中分析結(jié)果，百悅澤®對比化學(xué)免疫療法的潛在臨床獲益和優(yōu)勢，與全球藥監(jiān)部門溝通和展示數(shù)據(jù)的計(jì)劃，對百悅澤®預(yù)期的臨床開發(fā)、藥政里程碑和商業(yè)化進(jìn)程，以及在“關(guān)于百濟(jì)神州”和“關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)”標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州的計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：SEQUOIA臨床試驗(yàn)最終結(jié)果可能與中期分析結(jié)果或現(xiàn)有預(yù)期存在差異；SEQUOIA臨床試驗(yàn)中期及/或最終結(jié)果無法支持百悅澤®用于治療CLL患者的藥政申報(bào)以及潛在申報(bào)和獲批的時(shí)間；臨床數(shù)據(jù)繼續(xù)為效益風(fēng)險(xiǎn)評估提供支持；百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗(yàn)的啟動、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟(jì)神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。
參考文獻(xiàn)
