上海2021年10月15日 /美通社/ -- 生物醫藥產業是上海戰略性新興產業的重要支柱，多年來，國家大力推進生物醫藥創新發展，一場以生物醫藥、人工智能等創新技術為代表的硬科技時代正在加速來臨。為全力響應國家號召，打造世界級生物醫藥產業集群，上海國際生物醫藥產業周 -- “張江生命科學國際創新峰會”于2021年10月11日-14日在滬舉行。本屆峰會以“創新策源·共享開放”為主題，向世界展示張江生物醫藥產業的科創成果、科創生態、創新舉措及未來發展。

在開幕式上，陳凱先院士對生物醫藥發展的態勢，大數據與人工智能在生物醫藥領域的應用做了介紹。正如陳凱先院士所說，醫藥研發具有研發周期長、投入高、風險大的特點。如果通過合成化合物進行篩選，需要很多人力、物力。基于提高研發效率，降低研發成本的迫切需求，出現了越來越多新的技術與醫藥產業進行融合的現象。大數據和人工智能就是其中代表。

10月13日下午，由領星生物與宇道生物主辦的“數據+智能在新藥研發中的應用”分論壇在東郊賓館隆重召開。首先，領星生物高級副總裁兼COO徐曉曼博士代表論壇主辦企業致辭，對與會嘉賓的到來表示熱烈歡迎，徐博士的發言中提到，“AI+制藥”模式成為縮短藥物研發進程的重要突破口，AI智能和大數據技術的加入有可能改變新藥研發模式、提高研發效率并降低研發成本，為新藥研發打開新的局面，甚至是迎來生物醫療行業的爆發。會議嘉賓從不同視角分享了大數據和人工智能在醫藥研發的積極作用，旨在為當下新藥研發面臨的困境起到拋磚引玉的作用。

此次論壇分成“主題演講”和“圓桌討論”2個環節。

正如領星生物數據智能商業執行總監毋冰女士所說，腫瘤是一個機遇與挑戰并存的領域，在中國存在著大量未被滿足的臨床需求，也存在著以患者為中心的數據獲取困難的現狀。領星生物以此為契機，通過大型真實世界的全面分子數據+深度臨床數據+長期生存數據集，提供結構化的RWD的數據采集、轉換和核查，包括病史記錄、影像學檢查以及病理報告等， 結合中國腫瘤患者真實世界精準醫學數據和人工智能的方式，針對未被滿足臨床需求，進行原創性的創新藥物靶點發現。其方法論可整合DNA水平，轉錄水平和蛋白質水平三種不同維度的驗證，從而有效支持靶向藥物開發。基于真實世界的數據，領星生物開發了獨有的系統，用于真實世界數據的管理，以及臨床智能化的應用。隨著時間的推移，數據的積累，這套系統將會變得更加智能。比如，基于大數據和機器學習，系統可以發現科學家從未發現過的規律，用以指導發現新的適應癥，新的靶點。

領星生物是一家致力于幫助國內外制藥及生物技術公司的研發團隊獲得基于多維度真實世界數據洞察的新藥研發一站式解決方案，協助醫學數字部門獲得基于多維度真實世界數據洞察的藥物臨床策略支持及藥物商業化拓展服務的創新公司。其自主開發了一系列專利算法及腫瘤領域的智能系統，可以幫助客戶探索新的適應癥、新的靶點。幫助制藥及生物技術公司更高效、更低風險地開展藥物研發和商業化拓展。領星生物通過獨特的“反向研發路徑”模式，能夠更加快速且高效地研發出針對中國患者特點的腫瘤個體化治療原創新藥。

在小核酸領域，金中锘美創始人兼CEO李沖女士從她的角度解讀了智能計算在生物醫藥領域的應用。由于傳統siRNA可能產生脫靶效應和副作用，利用生物信息學和計算生物化學對siRNA進行初篩顯得尤為重要。具體來說，可以利用人工智能進行機器學習，讓機器在大數據的基礎上總結規律，篩選出令人滿意的siRNA序列。除此以外，李沖女士還談到機器學習與智能計算可以用于化學修飾預測、新靶點開發和驗證以及RNA剪接藥物開發。

宇道生物是將人工智能和大數據應用于藥物研發的平臺型企業，他們長期專注于變構機制的小分子藥物的研發，擁有獨特的基于人工智能&計算生物學技術以及第一原理的變構藥物研發平臺ALLOSTARTM。郁征天博士是宇道生物的聯合創始人兼CTO，他認為針對難成藥靶點進行藥物開發是小分子領域的重要機會，而能夠克服難成藥靶點的變構技術就好像是藥物研發領域的一片藍海。過去數目不多的變構藥物基本都是隨機發現的，所以宇道打造的ALLOSTARTM平臺是希望能夠做到系統地性發現及開發變構藥物，以這種新機制來解決難成藥靶點這個挑戰性的問題。此外當然也可以在成熟的靶點上開發這種新機制的變構分子，以此來解決之前藥物的耐藥及毒性，開發新一代更好的藥物。

ALLOSTARTM，這個平臺的基礎是變構數據庫ALLOMATRIX的發展，這次郁征天博士比較細致地講解了ALLOMATRIX。這個數據庫分為4個層次，最低層次為數據湖（文獻、專利、公開資料），依次往上還有數據工程、策展數據、特征/模型/假設。通過對這些數據的提煉與運用，特別是通過云計算的優化結構的實現，可以為變構藥物的預測和評估帶來準確度與效率。把計算和實驗論證結合，為公司的自研管線和對外合作管線提供了一個變構藥物開發的出發點和加速器，有效解決變構藥物開發中的困難問題比如靶點的變構位點位置，變構屬性（抑制或激活），以及具有變構功能的小分子苗頭化合物發現等。郁征天博士相信，隨著數據的積累和算法的提升，結合對變構規則的不斷理解以及與實驗平臺的深度結合，宇道科學家會在變構藥物的開發上更上一層樓。

在提高藥物研發效率方面，青云瑞晶生物也扮演著非常重要的角色。公司創始人兼CEO劉磊峰博士在談到藥物研發的過程時，把研發過程比作一個環形飛輪，里面包括分子發現、活性測試、晶體解析、結構優化4個環節。如果研發環節銜接順利，飛輪快速運轉，將有利于新藥的快速發現。但是晶體解析的速度往往影響著藥物開發的速度。因為在晶體解析時常常出現晶體不夠大，不能解析的情況發生。耗資14億建造的“上海光源”正是用于晶體的解析，它將可解析的晶體尺寸從500微米降低至50微米，僅僅是10倍的差距也大大加快了藥物研發與優化的速度。

青云瑞晶生物的MicroED技術，在這一基礎上將可解析的晶體尺寸直接降低500倍，至0.1微米。而且設備造價遠低于“上海光源”，僅幾百萬元。這樣的技術不僅讓科學家獲取目前無法得到的數據，而且還可以大幅降低數據獲取的周期，進而加快藥物研發的速度。如果這項技術普及開來，每個創新藥研發企業都將有能力解析蛋白與藥物的作用方式，這也將大大加快創新藥的研發速度。

在圓桌討論環節，主持人和嘉賓圍繞數據與智能化在新藥研發領域的落地進行熱烈討論，主要從目前FIC類或源頭創新類新藥研發的痛點；數據與智能在新藥研發各階段構成的支持以及在新藥研發領域中數據與智能化應用的實際落地等方面展開。

在人工智能和大數據對新藥研發的支持這一問題上，嘉賓們展開了熱烈的探討。郁征天博士認為人工智能和大數據的探索還處于不斷嘗試階段，需要科學家、企業和資本擁有更多的耐心。AI可能是突破現階段藥物研發瓶頸的新技術，而AI發揮突破的作用需要兩個必要條件，一是有足夠大的高質量數據庫，二是從數據庫探究出“經絡”，從而制定出好的規則。其他三位嘉賓也一致認為，AI在任何場景的應用，都離不開相應的數據，AI技術能夠達到的效果也直接和已有數據的質和量有著直接的關系。人工智能和大數據在提高研發效率和成功轉化率方面起著非常重要的作用。

談到落地和需要改進的地方時，4位嘉賓一致認為數據的質量和可信度是需要提高的地方，因為低質量數據不僅會影響模型本身，還會影響結果預測的準確性。但更重要的是，數據要貼合最終的應用場景與需求，正如壽建勇博士談到的，人工智能和大數據的應用應該以需求和項目目的為導向，解決實際問題才是關鍵。這點也得到了其他討論嘉賓的認可，這個過程其實需要研發和數據智能化應用的專業人士共同努力，多方探討，通過一個個項目磨合，才能真正實現落地。

與會的現場觀眾也反響熱烈，針對數據與技術應用的合規性、區塊鏈等新技術的應用潛力等多角度同論壇嘉賓交換了意見。

此次論壇讓我們了解到醫藥研發中面臨著研發效率降低，研發成本升高的困境，也讓我們看到了人工智能和大數據在醫藥領域的前沿應用，它們為提高研發效率，降低研發成本發揮著重要的作用。

雖然在我國，人工智能與大數據在醫藥領域的應用尚屬起步階段，還沒有大量的研發成果出現。但我們有理由相信隨著時間的積累，中國會出現越來越多像領星生物和宇道生物這樣的企業。他們的勇敢嘗試一定會助力中國醫藥研發走上更高的臺階，走向更廣闊的的世界。