德國殷格翰2021年10月22日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰、IP 集團、英國囊性纖維化基因治療聯盟 (GTC，由倫敦帝國理工學院、牛津大學和愛丁堡大學的研究人員組成) 和牛津生物醫藥公司 (OXB)，近日宣布勃林格殷格翰已行使合作伙伴的知識產權和專有技術的選擇權，以推進并進一步加速為囊性纖維化患者開發的潛在的新治療方案。在該合作伙伴關系中，IP集團代表 GTC 的三所大學授予勃林格殷格翰全球獨家權利，以開發、制造、注冊和商業化這種基于慢病毒載體的基因療法，用于治療囊性纖維化。此外，GTC 還在臨床前研究和臨床基因治療開發方面貢獻其專業知識。勃林格殷格翰在呼吸系統疾病的新型突破性療法的開發方面擁有領先的能力，而OXB則將其基于慢病毒載體療法制造方面的領先能力與勃林格殷格翰公司的專業能力相結合。
囊性纖維化是一種罕見的、進行性的、危及生命的疾病，可導致嚴重的肺部功能障礙和持續感染，影響全球 70,000 人。它是由 CFTR 基因突變導致的蛋白質缺陷或缺失引起的。學術機構、生命科學投資者、制藥公司和生物技術公司之間的這一創新開發伙伴關系專注于推進BI 3720931（一種新型復制缺陷慢病毒載體）吸入制劑的開發，該載體能選擇性地將健康CFTR基因引入相關靶細胞。
GTC 協調員 Eric Alton 教授表示：“我們開發的新型肺部靶向技術在臨床前模型中表現出很高的基因轉移效率，并提供了重復給藥以保持治療效果的可能性，這是其他基于病毒的基因療法可能無法提供的。我們的新療法有可能在所有囊性纖維化患者中改善 CFTR 功能和疾病，不受 2,000 多種不同的已知基因突變的影響。其目標患者是那些不適合 CFTR 調節劑的患者。經過 21 年的專注努力，GTC 很高興能夠達到這一里程碑。我們非常感謝我們優秀的團隊和那些在很多方面支持我們的囊性纖維化患者，包括參加多次臨床試驗。我們要感謝我們過去和現在的基金贊助者，包括健康創新挑戰基金（健康創新挑戰基金是維康信托基金會和衛生部并行建立的一項融資合作）和 Just Gene Therapy，以及囊性纖維化信托、國家健康研究所和醫學研究委員會。”
勃林格殷格翰公司高級副總裁、全球發現研究負責人Clive R. Wood 博士表示：“自 2018 年以來，勃林格殷格翰贊助了 GTC 和 OXB 的研發活動。在這個潛在的革命性項目中與我們的合作伙伴取得的共同成功使我們相信，我們現在可以進一步加快這種高度創新的治療方法。憑借我們在呼吸疾病療法領域的發現和開發方面的領先地位，結合我們合作伙伴在基因療法和生產制造上的專業知識，我們的目標是為囊性纖維化患者帶來下一個突破，他們迫切需更好的治療選擇。”
Oxford Biomedica 首席執行官 John Dawson 表示：“自 2018 年以來，我們很高興與勃林格殷格翰、IP 集團和 GTC開展 合作。在目前為止取得的巨大進步的基礎上，我們很高興全球領先的呼吸疾病制藥公司之一，勃林格殷格翰選擇行使選擇權，許可 OXB 慢病毒載體制造技術以生產GTC 開發的這種高度創新的吸入性囊性纖維化基因治療配方。該合作伙伴關系對我們公司實現為患者提供改變生活的基因療法這一使命至關重要，并有可能為全球許多囊性纖維化患者提供新的治療選擇。”
根據與勃林格殷格翰最初于 2018 年 8 月公布的期權和許可協議條款，勃林格殷格翰將代表 GTC 向 IP 集團支付選擇權行使費、近期的、開發成功、注冊和銷售里程碑付款，以及基于凈銷售額的特許權使用費。 OXB 將獲得350 萬英鎊的期權行權費，并有權在實現各種開發、注冊和銷售里程碑后獲得總計高達 2750 萬英鎊的付款，此外還將獲得基于CF基因治療產品凈銷售額的分層低個位數特許權使用費。
囊性纖維化信托基金首席執行官David Ramsden說：“勃林格殷格翰致力于囊性纖維化患者基因治療療法開發的下一階段，這是一個好消息。 這是重要的一步，因為它為整個囊性纖維化領域帶來了希望，尤其是那些無法從現有藥物中獲益的人。所有幫助我們以長期投資于英國囊性纖維化基因治療聯盟的人都應該為他們所取得的成就感到自豪。”
