-- 以患者為中心，聚焦阿爾茨海默病早期診斷與治療

上海2022年11月7日 /美通社/ -- 2022年11月6日，禮來(lái)中國(guó)阿爾茨海默病高峰論壇在進(jìn)博會(huì)上圓滿結(jié)束。上海市精神衛(wèi)生中心藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)辦公室沈一峰主任，上海市精神衛(wèi)生中心李霞教授，上海剪愛(ài)公益發(fā)展中心湯彬，禮來(lái)中國(guó)總裁兼總經(jīng)理季禮文，禮來(lái)全球高級(jí)副總裁、禮來(lái)中國(guó)藥物開發(fā)及醫(yī)學(xué)事務(wù)中心負(fù)責(zé)人王莉博士等出席論壇現(xiàn)場(chǎng)。

本次論壇以“以患者為中心，聚焦阿爾茨海默病早期診斷與治療”為主題，圍繞以患者為中心的臨床開發(fā)，為阿爾茨海默病的診斷、治療、認(rèn)知提高及未來(lái)發(fā)展?fàn)I造環(huán)境等話題進(jìn)行了廣泛而深入的交流，旨在助力推進(jìn)阿爾茨海默病早診早治意識(shí)和能力提升，改善患者的生活質(zhì)量。

疾病負(fù)擔(dān)日趨沉重，AD早診早治刻不容緩

阿爾茨海默病（AD）是一種起病隱匿的進(jìn)行性發(fā)展的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。主要表現(xiàn)為認(rèn)知功能下降、精神癥狀和行為障礙、日常生活能力的逐漸下降。

目前，全世界有超過(guò)5000萬(wàn)的癡呆患者，其中AD的患者約占60-80%^[1]。在中國(guó)，預(yù)計(jì)AD患者人數(shù)將從2020年的1000萬(wàn)增加到2050年的4000萬(wàn)以上，并且隨著人口的快速老齡化，AD的發(fā)病率也在不斷增加。

AD已成為嚴(yán)重危害中國(guó)人健康、帶來(lái)沉重社會(huì)經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的一種疾病。2019年，AD成為中國(guó)第五大死亡原因，預(yù)計(jì)到2050年底，中國(guó)AD患者的年治療費(fèi)用將達(dá)到1.8萬(wàn)億美元^[2]。然而，與之形成鮮明對(duì)比的是，我國(guó)民眾和社會(huì)對(duì)AD的了解程度仍然不夠，且專門從事AD診療的專科臨床醫(yī)師仍然偏少，這也導(dǎo)致診斷率和治療率偏低。

AD的防治是一個(gè)全球性的難題，首要原因在于難以早期發(fā)現(xiàn)。該病起病緩慢或癥狀隱匿，容易被患者及其家人所忽略，絕大多患者因出現(xiàn)癥狀而就診，往往已是晚期且不可逆轉(zhuǎn)。

“AD在出現(xiàn)典型癥狀前，腦組織就可能發(fā)生一系列的病理生理改變，在此過(guò)程中會(huì)出現(xiàn)輕度認(rèn)知障礙（MCI），是最早有臨床癥狀的階段，具有向AD癡呆轉(zhuǎn)歸的高可能性。因此，該階段成為AD早期檢測(cè)、診斷和防治最為重要的窗口，針對(duì)MCI階段的干預(yù)可能是延緩AD發(fā)展最為有效的策略。目前，我國(guó)60歲以上老年人中MCI約3877萬(wàn)人，整體患病率約為14.7%，在患有多種慢性疾病的人群中，MCI發(fā)病率相對(duì)更高^[3]。”上海市精神衛(wèi)生中心李霞教授建議，“如果懷疑自己或家里長(zhǎng)輩記憶下降，或者能力或脾氣變差，可以前往醫(yī)院進(jìn)行相關(guān)檢查，進(jìn)行早期診斷、早期治療，預(yù)防AD發(fā)生。”

巨大治療需求遠(yuǎn)未滿足，創(chuàng)新療法有望改寫診療格局

目前，臨床尚無(wú)能夠減緩AD進(jìn)展的療法。當(dāng)前獲批的一線治療藥物主要為膽堿酯酶抑制劑單藥或聯(lián)合谷氨酸受體拮抗劑等，僅用于癥狀改善，缺乏針對(duì)明確病理機(jī)制的藥物。

由于疾病的機(jī)制尚未完全明確，近20年來(lái)，AD的新藥研發(fā)失敗率超過(guò)98%，為各領(lǐng)域新藥研發(fā)失敗率之首，幾乎所有的潛在藥物都折戟沉沙。同時(shí)，非藥物治療發(fā)展的療效持久性、治療便捷性等問(wèn)題仍待解決。這凸顯了作為老年人常見(jiàn)慢性病，AD臨床存在巨大的未被滿足的治療需求。

令人感到欣慰的是，“隨著研究的深入，目前已知AD嚴(yán)重程度與大腦中的纖維狀類淀粉蛋白質(zhì)斑塊沉積有關(guān)。而以靶向Aβ、Tau蛋白的單克隆抗體為代表的免疫治療，則是AD治療藥物研發(fā)目前最熱門的發(fā)展方向。其中，在研靶向β的單克隆抗體已取得令人欣喜的研究成果，或?qū)⒊蔀锳D治療的‘潛力股’，有望改寫AD診療格局。希望這一顛覆性療法能夠盡快在國(guó)內(nèi)進(jìn)入臨床使用，讓更多中國(guó)AD患者早日獲益。”上海市精神衛(wèi)生中心藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)辦公室沈一峰主任充滿期待地說(shuō)。

凝心聚力，多方助力減緩AD進(jìn)展

基于當(dāng)前AD診療現(xiàn)狀，上海剪愛(ài)公益發(fā)展中心湯彬在論壇圓桌對(duì)話分享中表示：“縈繞在AD患者及其家庭身邊的困境不僅源于疾病本身，更有來(lái)自環(huán)境的影響與壓力。社會(huì)環(huán)境的認(rèn)知偏見(jiàn)和不理解，都會(huì)給患者及家屬帶來(lái)病恥感。因此，關(guān)注患者及其家庭的內(nèi)心需求，同樣有利于幫助患者減緩疾病病程。希望通過(guò)我們的行動(dòng)，有更多人認(rèn)識(shí)和關(guān)注到AD等認(rèn)知癥疾病，這也是‘認(rèn)知癥好朋友（中國(guó)）’成立的初衷。當(dāng)然，這也需要更多醫(yī)療資源的投入和更多的社會(huì)關(guān)注。希望有更多醫(yī)院能設(shè)立相關(guān)科室，全社會(huì)有更多人加入我們，讓更多的人能夠認(rèn)識(shí)、關(guān)注、理解AD，改善社會(huì)偏見(jiàn)，讓患者過(guò)得有質(zhì)量、有尊嚴(yán)。”

盡管AD藥物研發(fā)困難重重，禮來(lái)一直深植于該領(lǐng)域，不斷探索和征服AD的棘手之謎。禮來(lái)全球高級(jí)副總裁、禮來(lái)中國(guó)藥物開發(fā)及醫(yī)學(xué)事務(wù)中心負(fù)責(zé)人王莉博士表示：“隨著阿爾茨海默癥相關(guān)基礎(chǔ)研究的不斷進(jìn)展，禮來(lái)的產(chǎn)品管線也從早年的γ分泌酶抑制劑，擴(kuò)展至β分泌酶抑制劑，再到靶向Aβ的抗體。目前，腦內(nèi)神經(jīng)細(xì)胞外β淀粉樣蛋白斑塊沉積被認(rèn)為是AD的主流發(fā)病機(jī)制。Donanemab是禮來(lái)公司在研的AD新型抗體藥物，靶向被稱之為N3pG的β淀粉樣蛋白斑塊，臨床研究提示其可顯著減緩早期癥狀性AD患者的認(rèn)知和日常功能綜合指標(biāo)的下降。近期，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)禮來(lái)公司在華開展Donanemab注射液，用于治療早期癥狀性AD的III期臨床試驗(yàn)，我們期望得到國(guó)內(nèi)臨床研究機(jī)構(gòu)、研究者和受試患者的大力支持，爭(zhēng)取盡快完成研究，將該產(chǎn)品早日引入中國(guó)，讓中國(guó)患者受益于國(guó)際化的醫(yī)藥創(chuàng)新藥物。”

禮來(lái)中國(guó)總裁兼總經(jīng)理季禮文表示：“《‘健康中國(guó)2030’規(guī)劃綱要》提出，努力實(shí)現(xiàn)‘以健康為中心’的戰(zhàn)略轉(zhuǎn)變和主動(dòng)應(yīng)對(duì)‘健康老齡化’的戰(zhàn)略需求。目前，中國(guó)已進(jìn)入老齡化社會(huì)，隨著生命的延長(zhǎng)，公眾對(duì)生活質(zhì)量特別是保持正常的認(rèn)知功能的需求也在日益增加。AD是導(dǎo)致老年人最常見(jiàn)的認(rèn)知功能損害的主要疾病，作為全球神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域的推動(dòng)者和實(shí)踐者，禮來(lái)深耕該領(lǐng)域三十四年，擁有全面的研發(fā)管線，并不斷踐行我們?cè)谥袊?guó)持續(xù)引入高質(zhì)量創(chuàng)新藥物的承諾，為阿爾茨海默病防控帶來(lái)新希望。未來(lái)，我們將高度聚焦AD領(lǐng)域，整合優(yōu)質(zhì)資源，積極發(fā)揮在該領(lǐng)域創(chuàng)新引領(lǐng)的作用，以患者為中心，與中國(guó)政府、臨床專家、學(xué)者，患者組織等力量攜手，為推進(jìn)AD等慢性病防治事業(yè)的發(fā)展提供持續(xù)支持，助力‘健康中國(guó)2030’目標(biāo)的早日實(shí)現(xiàn)。”

聲明：

1、   提及產(chǎn)品為研究中的藥品用法，尚未在中國(guó)大陸地區(qū)獲批
2、   禮來(lái)不推薦任何未獲批的藥品/適應(yīng)癥使用