蘇州2022年11月10日 /美通社/ -- 開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，宣布其自主研發的新型C-Myc/GSPT1雙靶點降解劑GT19715的最新研究結果已獲選2022年美國血液學會年會（American Society of Hematology，ASH 2022）的口頭報告，相關摘要可在ASH官網上查閱。
美國血液學會年會是全球血液學領域最大的國際盛會，每年吸引匯集了血液學的基礎、轉化和臨床研究人員。ASH 2022將于2022年12月10日（周六）至12月13日（周二）在美國路易斯安那州新奧爾良舉行。
在70%的人類癌癥中存在癌蛋白Myc失調，主要表現為表達水平增加和活性增強，以促進癌癥（包括白血病和淋巴瘤） 的進展。MYC基因重排在Burkitt淋巴瘤（BL）中的易位最為常見（100%）。在急性髓系白血病（AML）中也觀察到MYC的高表達，包括帶有TP53突變或venetoclax （ven）耐藥的AML患者。盡管最近AML的治療手段取得了很大的進展，這兩種AML患者都有非常差的臨床預后。
開拓藥業聯合美國德克薩斯大學MD安德森癌癥中心白血病學教授Michael Andreeff團隊，研究了同類首創的新型C-Myc/GSPT1雙靶點降解劑GT19715在耐藥AML模型中的臨床前活性。
研究人員利用單細胞質譜流式技術，發現與正常骨髓CD34+細胞相比，低分化的CD34+ AML細胞中的c-Myc蛋白水平增加。GT19715在具有TP53突變的AML細胞中，特別是在低分化的CD34+細胞中，顯示出很好的抗白血病效果；以及在Daudi Burkitt淋巴瘤和venetoclax耐藥AML模型小鼠中，GT19715治療消除了淋巴瘤和白血病細胞。該研究結果將由Michael Andreeff團隊的Yuki Nishida博士于2022年12月10日進行口頭報告。
開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示，"我們非常高興新型c-Myc/GSPT1雙靶點降解劑GT19715的最新研究結果被選為今年ASH年會的口頭報告，這表明國際血液學界對GT19715治療潛力的認可。我們將加快推動GT19715進入臨床階段的進程，希望為未滿足需求的患者帶來更多創新的治療選擇。"
Andreeff博士表示，"我們非常高興在今年ASH年會上展示GT19715的臨床前活性數據，特別是在MYC驅動的白血病和淋巴瘤中。MYC控制著各種癌癥起始和進展的致癌程序，盡管有許多針對MYC或其通路的嘗試，長期以來其一直是癌癥治療中"不可成藥"的靶點之一。我們去年在ASH年會中報告了p53重新激活對MYC的抑制作用，但現在有了第一個成功降解MYC本身的化合物，顯示出非常有潛力的早期活性，應該也適用于其他MYC驅動的惡性腫瘤。"
■ 口頭報告
摘要標題： C-MYC Targeting By Degradation: Novel Dual c-Myc/GSPT1 Degrader GT19715 Induces TP53-Independent Cell Death in Acute Myeloid Leukemia and Lymphomas
降解靶向C-MYC：新型C-MYC/GSPT1雙靶點降解劑GT19715誘導急性髓系白血病和淋巴瘤中TP53非依賴性細胞死亡
摘要編號：199
分會場：604，Molecular Pharmacology and Drug Resistance: Myeloid Neoplasms: Targeted Protein Degradation and Emerging Small Molecule Inhibitors in Myeloid Neoplasms分子藥理學和耐藥性：髓系腫瘤：靶向蛋白降解和髓系腫瘤中新出現的小分子抑制劑
報告形式：口頭報告
報告時間：美國東部時間2022年12月10日下午2點
摘要鏈接：https://ash.confex.com/ash/2022/webprogram/Paper164968.html
關于開拓藥業
開拓藥業成立于2009年，專注發展潛在"best-in-class"和"first-in-class"創新藥物的研發及產業化，致力成為創新療法研究、開發及商業化的領軍企業。公司經過多年的發展，以雄激素受體(AR)相關疾病為核心，研發多通道產品組合，產品覆蓋全球高發病率癌癥及其它未滿足臨床需求的疾病領域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脫發和痤瘡等。開拓藥業前瞻性布局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，包括7款正在開展臨床研究的產品，如兩款雄激素受體(AR)拮抗劑、ALK-1單抗、AR-PROTAC化合物、PD-L1/TGFβ雙靶點抗體、mTOR激酶靶向抑制劑和Hedgehog抑制劑，以及正在進行臨床前研究的ALK-1/VEGF雙抗和c-Myc抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請中的110多項專利，多個項目被列為國家十二五、十三五"重大新藥創制"專項。2020年5月22日，開拓藥業正式在香港聯合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。歡迎訪問公司網站：www.kintor.com.cn
