中山2023年11月2日 /美通社/ -- 近日，由廣東瑞順生物技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱"瑞順生物"）在研免疫細(xì)胞產(chǎn)品RJMty19注射液用于治療復(fù)發(fā)/難治性自身免疫性疾病（r/r AID）的新藥注冊(cè)臨床研究申請(qǐng)獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）正式受理（受理號(hào)：CXSL2300661）。RJMty19注射液的主要活性成分為CD19-CAR-DNT細(xì)胞。

DNT細(xì)胞是一種天然存在于人外周血的T細(xì)胞亞群，因不表達(dá)CD4和CD8分子而被稱為雙陰性T細(xì)胞（DNT）。 

據(jù)瑞順生物董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)官楊黎明博士介紹，DNT細(xì)胞具有強(qiáng)大的抗急性髓系白血病（AML）細(xì)胞活性， 并且具有殺瘤活性強(qiáng)、體外擴(kuò)增能力強(qiáng)等優(yōu)勢(shì)。

2020年11月，RC1012 注射液（從健康人外周血提取并在體外擴(kuò)增的異體 DNT 細(xì)胞）獲CDE批準(zhǔn)開展注冊(cè)Ⅰ期臨床試驗(yàn)， 用于治療復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血病，是國(guó)內(nèi)首個(gè)開展新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)的異體 T 細(xì)胞產(chǎn)品，計(jì)劃今年完成Ⅰ期臨床試驗(yàn)患者入組。

2023年1月，RC1012 注射液用于預(yù)防急性髓系白血病異基因造血干細(xì)胞移植后復(fù)發(fā)的 Ⅰ/ⅠⅠ期臨床試驗(yàn)也獲CDE批準(zhǔn)，Ⅰ期臨床試驗(yàn)患者入組將在今年完成，并開始ⅠⅠ期臨床試驗(yàn)的患者入組。

2023年10月24日，RJMty19注射液用于治療復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）的新藥注冊(cè)臨床研究申請(qǐng)獲CDE正式受理。RJMty19注射液是瑞順生物第二款基于DNT開發(fā)的二代DNT細(xì)胞療法，其主要活性成分為CD19-CAR-DNT細(xì)胞，是由瑞順生物基于人源化CD19-CAR結(jié)構(gòu)域全球?qū)＠_發(fā)的一款全球創(chuàng)新現(xiàn)貨通用型CAR-DNT細(xì)胞治療產(chǎn)品。

當(dāng)前全球已有9款自體的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品獲批治療血液腫瘤，包括3款在中國(guó)獲批的自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品。 楊黎明博士指出， 自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品必須1對(duì)1制備， 即一個(gè)患者一個(gè)CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品, 所以無法通用， 因而導(dǎo)致目前的CAR-T細(xì)胞療法價(jià)格昂貴，高達(dá)100多萬人民幣，目前多數(shù)國(guó)內(nèi)血液腫瘤患者用不起，痛失重生的機(jī)會(huì)。

"唯有通用，方能簡(jiǎn)化治療流程，從而降低CAR-T療法的價(jià)格，而DNT/CAR-DNT療法在這方面具有天然優(yōu)勢(shì)，" 楊黎明博士認(rèn)為， "當(dāng)前已有大量臨床研究數(shù)據(jù)證明，異體DNT細(xì)胞治療不會(huì)引起移植物抗宿主病和其它嚴(yán)重的毒副作用，所以從健康供體外周血提取并在體外大量擴(kuò)增的DNT細(xì)胞可用于所有患者，具備通用性。"

自身免疫性疾病（簡(jiǎn)稱自免疾病）是指機(jī)體對(duì)自身抗原發(fā)生免疫反應(yīng)而導(dǎo)致自身組織損害造成的疾病，在國(guó)內(nèi)患病率約2-3%，患病群體巨大，且目前對(duì)自免疾病的治療尚存在大量未滿足的臨床需求。

近年來，國(guó)外的小樣本臨床研究結(jié)果顯示自體CAR-T細(xì)胞用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡，抗合成酶抗體綜合征等自身免疫性疾病的臨床效果令人鼓舞，無需持續(xù)用藥就可以獲得疾病緩解。

目前國(guó)際上尚未有自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品獲批上市用于自身免疫性疾病的治療。國(guó)內(nèi)也僅有兩款自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品獲批開展I期臨床研究，分別評(píng)估治療中重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡和視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病的安全性和療效。

若RJMty19治療r/r AID的新藥注冊(cè)臨床研究申請(qǐng)獲批準(zhǔn)，CD-19 CAR-DNT將與國(guó)內(nèi)外的CAR-T和NK細(xì)胞產(chǎn)品在自免疾病領(lǐng)域的臨床開發(fā)基本同步。

楊黎明博士認(rèn)為，現(xiàn)貨通用型CD19-CAR-DNT細(xì)胞產(chǎn)品較自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品在價(jià)格、可及性和臨床方便性上具有顯著優(yōu)勢(shì)，因此，對(duì)于治療患病人群多和廣的自身免疫性疾病具有巨大的臨床價(jià)值和社會(huì)意義。