中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2024年1月19日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布，其PD-1抑制劑百澤安^®（替雷利珠單抗）新適應癥上市許可申請（sBLA）已獲得中國國家藥品監督管理局（下稱"國家藥監局"）藥品審評中心（下稱"藥審中心"）受理，用于可切除非小細胞肺癌（NSCLC）患者的圍術期（覆蓋新輔助+輔助）治療。

本次sBLA的申報基于RATIONALE 315（NCT04379635）的臨床試驗數據。該研究是一項在可切除II期或IIIA期非小細胞肺癌患者中比較替雷利珠單抗或安慰劑聯合含鉑雙藥化療作為新輔助治療，后續輔以替雷利珠單抗或安慰劑輔助治療的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照的3期研究。

RATIONALE 315在2023年10月的歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會上公布的最新數據顯示，其雙重主要終點皆已達到：盲態獨立病理學審查（BIPR）評估的主要病理學緩解（MPR）和盲態獨立中心審查（BICR）評估的無事件生存期（EFS），關鍵次要終點病理學完全緩解（pCR）方面也顯示出具有統計學顯著性的改善。與安慰劑聯合化療相比，替雷利珠單抗聯合化療作為新輔助治療顯著提高了MPR率（56.2% vs 15.0%）和pCR率（40.7% vs 5.7%）。EFS數據將在近期的學術會議公布。替雷利珠單抗聯合化療的總體耐受性良好，未發現新的安全性警示。

肺癌是世界范圍內常見的惡性腫瘤，死亡率居全球第一^[1]。在中國，肺癌亦是第一大癌種，其發病率和死亡率都位居惡性腫瘤的"雙首"^[2]。其中非小細胞肺癌約占所有肺癌病例的85%，而可切除非小細胞肺癌患者中半數以上在5年內復發，復發模式多為軀體遠端或器官轉移，對于已出現軀體遠端或器官轉移的晚期NSCLC患者，其相對5年生存率約為6%^[3]，未盡治療需求巨大。

百濟神州高級副總裁、全球研發負責人汪來博士表示："非小細胞肺癌是肺癌中最常見的組織學亞型，其可手術率和術后治療備受關注。我們很高興看到免疫治療聯合化療能為該患者人群的手術治療創造更多機會，并進一步減少患者術后的復發風險。百濟神州將繼續與國家藥監局保持積極溝通，以期盡快為亟需新輔助和輔助治療的非小細胞肺癌圍手術期患者，帶來新治療選擇和更多術后治愈可能。"

在中國，替雷利珠單抗已累計提交15項適應癥申請獲藥審中心受理，其中12項適應癥獲得國家藥監局批準，11項適應癥納入國家醫保藥品目錄^[4]，是目前獲批及納入國家醫保藥品目錄適應癥數量最多的PD-1抑制劑。

關于RATIONALE 315（NCT04379635）

RATIONALE 315是一項在可切除的II期或IIIA期非小細胞肺癌（NSCLC）患者中比較替雷利珠單抗或安慰劑聯合含鉑雙藥化療作為新輔助治療，隨后接受手術，后續以替雷利珠單抗或安慰劑作為輔助治療的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗。RATIONALE 315的主要終點為盲態獨立中心評估（BIPR）的主要病理緩解率（MPR）和BICR評估的無事件生存期（EFS）。關鍵次要終點為病理學完全緩解（pCR）。其他次要終點包括總生存期（OS）、客觀緩解率（ORR）、BICR的無病生存期（DFS）和研究者評估的EFS。這一試驗共入組453例患者，以1:1的比例隨機接受替雷利珠單抗聯合化療或安慰劑聯合化療的治療。

關于百澤安^®

百澤安^®（替雷利珠單抗）是一款人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，設計旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。臨床前數據表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結合之后會激活抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。

替雷利珠單抗的全球臨床開發項目已在超過30個國家和地區開展21項注冊性臨床試驗。截至目前，百濟神州已宣布10項3期關鍵性研究的積極結果，這些研究涉及多種腫瘤類型和疾病階段，如非小細胞肺癌、小細胞肺癌、胃癌、食管鱗狀細胞癌、肝細胞癌和鼻咽癌。更多替雷利珠單抗臨床試驗項目的相關信息，請訪問：https://www.beigene.com.cn/our-science-and-medicines/pipeline/。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球生物科技公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關百濟神州對替雷利珠單抗惠及全球患者未盡治療之需的開發能力；百濟神州推進替雷利珠單抗研發、藥政、商業化的進展；以及百濟神州在"關于百濟神州"副標題下提及的百濟神州計劃、承諾、抱負和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發、商業化及實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。
本新聞稿不對任何產品進行推薦或推廣，藥品處方請參考國家藥品監督管理局批準的藥品說明書。