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中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2021年1月29日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的處于臨床階段的研發企業 -- 亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）日前授予公司在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用于治療濾泡性淋巴瘤（FL）。這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血癥（WM）、慢性淋巴細胞白血病（CLL）、多發性骨髓瘤（MM）和急性髓系白血病（AML）適應癥之后，獲得的第五項FDA授予的孤兒藥資格認定。截至目前，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得10項FDA孤兒藥認證，創中國藥企之最。
“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。本次APG-2575獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發資助等，特別是批準上市后可獲得美國市場7年獨占權。
濾泡性淋巴瘤（FL）是一種異質性疾病，在美國屬于非霍奇金淋巴瘤（NHL）的第二常見類型，約占所有NHL病例的20%[1]。FL是最常見的惰性B細胞淋巴瘤，由生發中心B細胞的惡性增殖引起[1],[2]。盡管目前的治療手段讓FL患者的總生存期顯著改善，但FL仍然是被視為一種不可治愈的惡性腫瘤[2],[3]。大多數患者在接受初始治療后有疾病復發或進展，并經歷多次復發，需要后續跨線治療[4]。雖然對于初始性和復發/難治性FL有多種治療選擇，但對于那些高危、早期復發、組織學轉化、從現有治療選擇中復發或對現有治療產生不耐受的FL患者來說，仍有較大的臨床需求仍未得到滿足。
APG-2575是亞盛醫藥在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白來恢復腫瘤細胞程序性死亡機制（細胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。APG-2575是首個在中國進入臨床階段的、本土研發的Bcl-2選擇性抑制劑。APG-2575現已獲得美國、中國、澳大利亞多項Ib/II期臨床試驗許可，正在全球同步推進多個血液腫瘤適應癥的臨床開發。
亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：“這是公司細胞凋亡管線重要品種Bcl-2抑制劑APG-2575獲得的第5項FDA授予的孤兒藥資格認定，為亞盛醫藥斬獲的第10項孤兒藥認證，進一步壘實了我們‘創中國藥企孤兒藥認證歷來之最’的領先地位，也是公司全球化創新能力與水平的呈現。期待在FDA孤兒藥政策的各種推動下，包括APG-2575在內的多個公司在研品種能加快臨床開發進度，早日獲批，從而更快地造福更多患者。”
參考文獻
[1] Kridel R, Sehn L, Gascoyne D. Pathogenesis of follicular lymphoma. J Clin Invest. 2012 Oct;122(10):3424-31.
[2] Huet S, Sujobert P, Salles G. From genetics to the clinic: a translational perspective on follicular lymphoma. Nat Rev Cancer. 2018 Apr;18(4):224-239.
[3] Carbone A, et al. Follicular lymphoma. Nat Rev Dis Primers. 2019 Dec 12;5(1):83.
[4] Matasar M, et al. Follicular Lymphoma: Recent and Emerging Therapies, Treatment Strategies, and Remaining Unmet Needs. Oncologist. 2019 Nov;24(11):e1236-e1250.
關于亞盛醫藥
亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的處于臨床開發階段的原創新藥研發企業，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。
亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關鍵蛋白領域均有臨床開發品種的創新公司。目前公司正在中國、美國及澳大利亞開展40多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351已在中國遞交新藥上市申請，該品種獲得了美國FDA審評快速通道及孤兒藥認證資格。截至目前，公司共有4個在研新藥獲得10項FDA孤兒藥資格認證。
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