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- 美國FDA擬定的處方藥用戶付費法案（PDUFA）目標審評日期為2023年11月30日 -
- 新藥上市申請包含了FRESCO–2及FRESCO III期研究的結(jié)果 -
香港、上海和新澤西州弗洛勒姆公園2023年5月26日 /美通社/ -- 和黃醫(yī)藥（中國）有限公司（簡稱"和黃醫(yī)藥"或"HUTCHMED"）（納斯達克/倫敦證交所：HCM；香港交易所：13）與武田（Takeda，東京證券交易所：4502；紐約證券交易所：TAK）今天宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（"FDA"）已受理呋喹替尼（fruquintinib）用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌成人患者的新藥上市申請, 并予以優(yōu)先審評。呋喹替尼是一種高選擇性、強效的口服血管內(nèi)皮生長因子受體（"VEGFR"）-1、-2及-3抑制劑。倘若獲得批準，呋喹替尼將成為美國首個且唯一獲批用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的針對全部三種VEGF受體的高選擇性抑制劑。[1],[2] FDA 就該新藥上市申請擬定的處方藥用戶付費法案（PDUFA）目標審評日期為2023年11月30日。
武田腫瘤部全球醫(yī)學事務負責人 Awny Farajallah 醫(yī)學博士表示："我們相信，呋喹替尼有潛力改寫經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者的治療格局，一如其在臨床中所呈現(xiàn)出的良好表現(xiàn)。在美國，此類疾病患者仍存在巨大的需求。我們相信呋喹替尼有潛力滿足這些需求，不論患者的生物標志物狀態(tài)如何，并期待與 FDA繼續(xù)溝通以期盡快為患者提供這種療法。"
呋喹替尼的新藥上市申請包含了FRESCO–2 III期研究以及FRESCO 中國III期研究的結(jié)果。FRESCO–2研究是一項在美國、歐洲、日本及澳洲開展的III期國際多中心臨床試驗（MRCT），旨在探索呋喹替尼聯(lián)合最佳支持治療對比安慰劑聯(lián)合最佳支持治療用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。FRESCO–2研究達到了主要終點及關(guān)鍵次要終點，研究顯示呋喹替尼治療在總生存期（"OS"）和無進展生存期（"PFS"）方面均達到具有統(tǒng)計學意義和臨床意義的顯著改善。迄今為止，呋喹替尼在患者中的耐受性普遍良好。
和黃醫(yī)藥研發(fā)負責人及首席醫(yī)學官石明博士表示："從全球臨床研究到在中國的商業(yè)化應用，呋喹替尼的臨床獲益已在各個方面得到證實。我們很高興與武田攜手，在中國以外地區(qū)進一步推動呋喹替尼的開發(fā)和商業(yè)化。鑒于目前患者可用的治療選擇有限，此次新藥上市申請獲受理標志著我們朝著為經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者提供急需的治療選擇這一目標取得了重大進展。這也為我們設計和開發(fā)具有差異性的創(chuàng)新分子以幫助全球具有高度未滿足需求的患者這一持續(xù)愿景提供了支持。"
呋喹替尼目前已于中國獲批以商品名愛優(yōu)特®（ELUNATE®）上市。在中國416例轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者中開展的呋喹替尼FRESCO關(guān)鍵性III期注冊研究的研究成果支持了呋喹替尼在中國獲批，并已于2018年6月在《美國醫(yī)學會雜志（JAMA）》上發(fā)表（NCT02314819）。[3] 2023年3月，武田與和黃醫(yī)藥達成獨家許可協(xié)議，在除中國內(nèi)地、香港和澳門以外的全球范圍內(nèi)進一步推進呋喹替尼的開發(fā)、商業(yè)化和生產(chǎn)。
關(guān)于呋喹替尼
呋喹替尼是一種高選擇性、強效的口服VEGFR-1、-2及-3抑制劑。VEGFR抑制劑在抑制腫瘤的血管生成中起到至關(guān)重要的作用。呋喹替尼的獨特設計使其激酶選擇性更高，旨在盡可能地降低脫靶毒性、改善耐受性及對靶點提供更穩(wěn)定的覆蓋。迄今為止，呋喹替尼在患者中的耐受性普遍良好，其與其他抗腫瘤療法聯(lián)合使用的研究正在進行中。
關(guān)于FRESCO–2研究
FRESCO–2研究是一項在美國、歐洲、日本及澳洲開展的全球多中心臨床試驗，旨在探索呋喹替尼聯(lián)合最佳支持治療對比安慰劑聯(lián)合最佳支持治療用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。如先前公布，該項共納入691名患者的研究在既往接受標準化療及相關(guān)生物制劑治療后疾病進展或?qū)AS-102和/或瑞戈非尼（regorafenib）不耐受的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者中，已達到OS這一主要終點。除OS外，關(guān)鍵次要終點PFS亦觀察到具有統(tǒng)計學意義的顯著改善。迄今為止，呋喹替尼在患者中的耐受性普遍良好。其結(jié)果最早于2022年9月的ESMO年會上公布。[4] 該研究的其他詳情，請瀏覽clinicaltrials.gov ，檢索注冊號NCT04322539查看。
關(guān)于結(jié)直腸癌
結(jié)直腸癌是始于結(jié)腸或直腸的癌癥。根據(jù)國際癌癥研究機構(gòu)（IARC）的數(shù)據(jù)，結(jié)直腸癌是全球第三大常見癌癥。在2020年估計造成超過93.5萬人死亡。[5] 在美國，2023年估計將新增15.3萬例結(jié)直腸癌新癥以及5.3萬例死亡。[6] 在歐洲，結(jié)直腸癌是第二大常見癌癥，約有52萬例新增病例和24.5萬例死亡。在日本，結(jié)直腸癌是最常見的癌癥，2020年估計有14.8萬例新增病例和6萬例死亡。[6] 盡管早期結(jié)直腸癌能夠通過手術(shù)切除，但轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌目前治療結(jié)果不佳且治療方案有限，仍然存在大量未被滿足的醫(yī)療需求。雖然部分轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者或可受益于基于分子特征的個性化治療策略，然而大部分患者未攜帶可作為治療靶點的突變。[7],[8],[9],[10],[11]
關(guān)于武田
武田專注于為全球人民帶來更好的健康和更美好的未來，目標在包括胃腸病學和炎癥、罕見病、血漿衍生療法、腫瘤學、神經(jīng)科學和疫苗在內(nèi)的核心治療及業(yè)務領(lǐng)域發(fā)現(xiàn)并提供改變生命的治療方法。透過充滿活力和多樣化的產(chǎn)品管線，武田攜手合作伙伴共同改善患者體驗，并探索新的治療選擇。對患者、員工及地球的承諾引領(lǐng)武田作為一家總部位于日本、以價值觀為基礎、以研發(fā)為驅(qū)動的全球生物制藥公司。遍布全球約80個國家和地區(qū)的武田員工都受此愿景激勵，并深切認同延續(xù)兩個多世紀的價值觀。更多信息，敬請訪問https://www.takeda.com。
關(guān)于和黃醫(yī)藥
和黃醫(yī)藥（納斯達克/倫敦證交所：HCM；香港交易所：13）是一家處于商業(yè)化階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)、全球開發(fā)和商業(yè)化治療癌癥和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。集團旗下公司共有約5,000名員工，其中核心的腫瘤/免疫業(yè)務擁有約1,800人的團隊。自成立以來，和黃醫(yī)藥致力于將自主發(fā)現(xiàn)的抗腫瘤候選藥物帶向全球患者，其中首三個創(chuàng)新腫瘤藥物現(xiàn)已在中國獲批上市。欲了解更多詳情，請訪問：www.hutch–med.com或關(guān)注我們的領(lǐng)英專頁。
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和黃醫(yī)藥前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《美國私人證券訴訟改革法案》"安全港"條款中定義的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述反映了和黃醫(yī)藥目前對未來事件的預期，包括對向FDA提交呋喹替尼用于治療結(jié)直腸癌的新藥上市申請以及提交時間的預期，呋喹替尼用于治療結(jié)直腸癌患者的治療潛力的預期以及呋喹替尼針對此適應癥及其他適應癥的進一步臨床研究計劃。前瞻性陳述涉及風險和不確定性。此類風險和不確定性包括下列假設：對研究時間和結(jié)果發(fā)布的預期、支持呋喹替尼在美國或歐洲、日本等其他地區(qū)獲批用于治療結(jié)直腸癌或其他適應癥的新藥上市申請的數(shù)據(jù)充足性、獲得監(jiān)管部門快速審批或?qū)徟臐摿?，呋喹替尼的療效及安全性、和黃醫(yī)藥為呋喹替尼進一步臨床開發(fā)計劃及商業(yè)化提供資金并實現(xiàn)及完成的能力，此類事件發(fā)生的時間，各方滿足許可協(xié)議的條款和條件的能力，監(jiān)管機構(gòu)的行動或可影響臨床試驗的啟動、時間和進展及呋喹替尼的注冊路徑，武田成功開發(fā)和商業(yè)化呋喹替尼的能力，以及新冠肺炎全球大流行對整體經(jīng)濟、監(jiān)管及政治狀況帶來的影響等。此外，由于部分研究依賴與其他藥物產(chǎn)品如紫杉醇與呋喹替尼聯(lián)合使用，因此此類風險和不確定性包括有關(guān)這些治療藥物的安全性、療效、供應和持續(xù)監(jiān)管批準的假設。此類前瞻性陳述包括但不限于以下陳述：關(guān)于根據(jù)許可協(xié)議開發(fā)和商業(yè)化呋喹替尼的計劃的陳述， 許可協(xié)議項下的潛在付款（包括首付款和任何里程碑付款或特許權(quán)使用費），許可協(xié)議的潛在收益，以及和黃醫(yī)藥的戰(zhàn)略、目標和預期的里程碑、業(yè)務計劃和重點。當前和潛在投資者請勿過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本新聞稿發(fā)布當日有效。有關(guān)這些風險和其他風險的進一步討論，請查閱和黃醫(yī)藥向美國證券交易委員會、AIM以及香港聯(lián)合交易所有限公司提交的文件。無論是否出現(xiàn)新訊息、未來事件或情況或其他因素，和黃醫(yī)藥均不承擔更新或修訂本新聞稿所含訊息的義務。
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