-          在藥明生物領(lǐng)先的一體化技術(shù)平臺(tái)的賦能下，注射用維拉苷酶β成功實(shí)現(xiàn)從概念到商業(yè)化生產(chǎn)

-          注射用維拉苷酶β作為中國(guó)首個(gè)，也是目前唯一本土自主開發(fā)的戈謝病酶替代療法藥物，標(biāo)志著北海康成和藥明生物在共同促進(jìn)中國(guó)罕見病藥物創(chuàng)新研發(fā)領(lǐng)域取得重要突破

-          注射用維拉苷酶β是中國(guó)首個(gè)通過(guò)生物制品分段生產(chǎn)檢查的創(chuàng)新生物藥

無(wú)錫和上海 2025年5月16日 /美通社/ -- 全球領(lǐng)先的合同研究、開發(fā)和生產(chǎn)（CRDMO）服務(wù)公司藥明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝賀合作伙伴北海康成創(chuàng)新罕見病治療產(chǎn)品注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于治療12歲及以上青少年和成人I型和III型戈謝病患者。這是中國(guó)首個(gè)也是目前唯一的本土自主開發(fā)的戈謝病酶替代療法藥物。

戈謝病是一種罕見的遺傳性溶酶體貯積癥，患者臨床表現(xiàn)包括肝脾腫大、貧血、骨痛和神經(jīng)系統(tǒng)病變，嚴(yán)重時(shí)甚至可能因并發(fā)癥危及生命。重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 作為戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，經(jīng)過(guò)30年的臨床應(yīng)用，在改善患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀以及提高生活質(zhì)量方面具有顯著療效。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球平均每10萬(wàn)人中戈謝病患病人數(shù)為0.7~1.75。目前，戈謝病已被納入中國(guó)《第一批罕見病目錄》。

注射用維拉苷酶β是北海康成與藥明生物在罕見病領(lǐng)域的首個(gè)合作項(xiàng)目，并在藥明生物領(lǐng)先的一體化技術(shù)平臺(tái)的賦能下成功實(shí)現(xiàn)從概念到商業(yè)化。該項(xiàng)目采用創(chuàng)新技術(shù)構(gòu)建了高表達(dá)細(xì)胞株，并通過(guò)藥明生物超高效連續(xù)生物工藝平臺(tái)WuXiUP^?實(shí)現(xiàn)了產(chǎn)量與質(zhì)量的雙重提升，綜合產(chǎn)量提升超過(guò)110倍，酶比活性提升超過(guò)50%，為戈謝病患者用藥的可及性提供了保障。同時(shí)，藥明生物還針對(duì)酶類藥物特有的檢測(cè)方法挑戰(zhàn)，開發(fā)了用于商業(yè)化產(chǎn)品放行和穩(wěn)定性測(cè)試的細(xì)胞活性檢測(cè)方法，有效保證了產(chǎn)品的質(zhì)量控制。此外，注射用維拉苷酶β也是中國(guó)首個(gè)通過(guò)生物制品分段生產(chǎn)檢查的創(chuàng)新生物藥。

藥明生物首席執(zhí)行官陳智勝博士表示："我們非常榮幸賦能北海康成實(shí)現(xiàn)注射用維拉苷酶β獲批上市的關(guān)鍵里程碑，這也是中國(guó)罕見病藥物創(chuàng)新的重要突破。罕見病藥物研發(fā)之路漫長(zhǎng)而艱辛，從實(shí)驗(yàn)室的早期發(fā)現(xiàn)到最終惠及患者，需要克服無(wú)數(shù)技術(shù)難關(guān)和挑戰(zhàn)。該產(chǎn)品成功實(shí)現(xiàn)從概念到商業(yè)化生產(chǎn)，既是北海康成十年如一日深耕罕見病領(lǐng)域的堅(jiān)守見證，也是藥明生物一體化技術(shù)平臺(tái)和CRDMO商業(yè)模式的成功實(shí)踐。雙方在解決罕見病患者未滿足臨床需求方面的同頻共振，成就了中國(guó)首個(gè)本土自主開發(fā)的戈謝病酶替代療法藥物。我們期待賦能更多全球合作伙伴加速研發(fā)高質(zhì)量罕見病治療藥物，推動(dòng)罕見病藥物創(chuàng)新，惠及更多罕見病患者。"

北海康成創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示："酶替代療法是北海康成全球管線布局中非常重要的一部分，注射用維拉苷酶β在中國(guó)的獲批具有里程碑意義。未來(lái)，注射用維拉苷酶β利用平臺(tái)化技術(shù)將大大降低開發(fā)成本，讓患者用得上、用得起安全、有效的國(guó)產(chǎn)酶替代藥物。該產(chǎn)品也是北海康成與藥明生物在罕見病領(lǐng)域的首個(gè)合作項(xiàng)目，在此我們感謝包括藥明生物在內(nèi)的賦能研制和生產(chǎn)這一產(chǎn)品的合作伙伴。這不僅是繼海芮思和邁芮倍之后北海康成上市的第三個(gè)罕見病治療藥物，也是即將進(jìn)入商業(yè)化的首個(gè)自主研發(fā)產(chǎn)品。未來(lái)我們將持續(xù)深耕罕見病藥物的本土化研發(fā)、生產(chǎn)、上市和可及，為中國(guó)患者帶來(lái)創(chuàng)新的治療方案。"

自成立以來(lái)，藥明生物一直致力于賦能全球創(chuàng)新生物技術(shù)公司，加速罕見病治療藥物的上市進(jìn)程，造福全球罕見病患者。截至2024年底，藥明生物平臺(tái)已支持21個(gè)罕見病相關(guān)項(xiàng)目。此外，公司還通過(guò)一系列公益活動(dòng)促進(jìn)公眾對(duì)罕見疾病的認(rèn)知，關(guān)懷罕見病患者群體。藥明生物在全球各地發(fā)起了"Run for Health"企業(yè)社會(huì)責(zé)任活動(dòng)，旨在提升社會(huì)對(duì)罕見病群體的關(guān)注與支持，活動(dòng)參與總?cè)藬?shù)超過(guò)2500人。公司還在中國(guó)設(shè)立了"罕見病學(xué)生教育支持專項(xiàng)計(jì)劃"，為受罕見病影響的學(xué)生提供獎(jiǎng)學(xué)金。該計(jì)劃已實(shí)施四年，為逾百名學(xué)生提供獎(jiǎng)學(xué)金及教育禮品包，支持他們的學(xué)業(yè)發(fā)展。

關(guān)于注射用維拉苷酶β

注射用維拉苷酶β是國(guó)內(nèi)首個(gè)本土自主研發(fā)并即將進(jìn)入臨床應(yīng)用的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法。大多數(shù)戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。維拉苷酶β通過(guò)靜脈輸注特異性地補(bǔ)充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

維拉苷酶β的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)于2024年8月取得積極頂線數(shù)據(jù)，是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、劑量比較研究，旨在評(píng)估靜脈滴注維拉苷酶β每2周一次在初治戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)，并設(shè)有開放標(biāo)簽的擴(kuò)展期。結(jié)果表明，該研究在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）都成功達(dá)到了其主要療效終點(diǎn)，即治療9個(gè)月后受試者脾臟體積較基線的平均縮小百分比。該研究方案主要終點(diǎn)的設(shè)定已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)認(rèn)可。

關(guān)于戈謝病（ GD ）

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位于1q22號(hào)染色體長(zhǎng)臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對(duì)男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型、I型（非神經(jīng)病變型）、II型（急性神經(jīng)病變型）和III型（慢性神經(jīng)病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內(nèi)一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經(jīng)酰胺）的細(xì)胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內(nèi)的單核巨噬細(xì)胞系細(xì)胞中（Gaucher細(xì)胞），導(dǎo)致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴(yán)重的戈謝病類型（圍產(chǎn)期致死型，II型和III型），早期可出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。30年以來(lái)，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法，臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界數(shù)據(jù)表明，患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和體征以及生活質(zhì)量得到了顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報(bào)告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國(guó)約有3000名戈謝病患者。目前，戈謝病已被納入國(guó)家《第一批罕見病目錄》。

關(guān)于藥明生物

藥明生物（股票代碼：2269.HK）是一家全球領(lǐng)先的合同研究、開發(fā)和生產(chǎn)（CRDMO）公司。公司通過(guò)開放式、一體化生物制藥能力和技術(shù)賦能平臺(tái)，提供全方位的端到端服務(wù)，幫助合作伙伴發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及生產(chǎn)生物藥，實(shí)現(xiàn)從概念到商業(yè)化生產(chǎn)的全過(guò)程，加速全球生物藥研發(fā)進(jìn)程，降低研發(fā)成本，造福病患。

藥明生物在中國(guó)、美國(guó)、愛爾蘭、德國(guó)和新加坡?lián)碛谐^(guò)12000名員工。通過(guò)藥明生物的專業(yè)服務(wù)團(tuán)隊(duì)，以及先進(jìn)技術(shù)和精深洞見，公司為客戶提供高效經(jīng)濟(jì)的生物藥解決方案。截至2024年12月底，藥明生物幫助客戶研發(fā)和生產(chǎn)的綜合項(xiàng)目高達(dá)817個(gè)，其中包括21個(gè)商業(yè)化生產(chǎn)項(xiàng)目（不包括新冠項(xiàng)目）。

藥明生物以可持續(xù)發(fā)展為長(zhǎng)期業(yè)務(wù)增長(zhǎng)的基石。公司持續(xù)推動(dòng)綠色創(chuàng)新技術(shù)，為全球合作伙伴提供先進(jìn)的端到端綠色CRDMO解決方案，同時(shí)在ESG方面不斷取得卓越成就。秉承創(chuàng)造共享價(jià)值的理念，公司攜手利益相關(guān)方構(gòu)建可持續(xù)發(fā)展生態(tài)，通過(guò)負(fù)責(zé)任運(yùn)營(yíng)模式推動(dòng)社會(huì)價(jià)值與生態(tài)效益雙提升，實(shí)現(xiàn)全價(jià)值鏈的協(xié)同賦能。更多信息，請(qǐng)?jiān)L問：www.wuxibiologics.com  

關(guān)于北海康成

北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有10個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括2種已獲批上市產(chǎn)品和8個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見疾病， 比如亨特綜合征（黏多糖貯積癥II型）和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病。

北海康成的新一代基因技術(shù)研發(fā)中心實(shí)驗(yàn)室正在開發(fā)針對(duì)罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關(guān)于北海康成制藥有限公司的信息，請(qǐng)?jiān)L問：http://www.canbridgepharma.com/。

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