美國麻省劍橋和中國北京2018年1月2日電 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE）是一家處于臨床階段的生物醫藥公司，專注于開發和商業化用于癌癥治療的創新型分子靶向和腫瘤免疫藥物。公司今日宣布PD-1抗體tislelizumab用于先前未經治療的晚期肝細胞癌（HCC）患者的一項全球3期臨床試驗于2017年12月入組了首例患者。加上在中國開展的針對復發/難治性經典霍奇金淋巴瘤和尿路上皮癌的兩項關鍵性2期臨床試驗以及針對非小細胞肺癌患者的全球3期臨床試驗，目前tislelizumab正在四種不同適應癥中進行關鍵性試驗評估。
“我們很高興地宣布tislelizumab的此項全球3期試驗，作為我們與新基公司合作計劃的一部分，已經正式啟動。我們期待繼續充分利用在亞洲的強大聯系和我們的全球臨床開發組織，全面推動tislelizumab的臨床開發，”百濟神州創始人、首席執行官兼董事長歐雷強表示。
“晚期肝癌是一種嚴重和高發的癌癥，治療方案選擇非常有限。我們希望此項3期臨床試驗，通過與目前全球晚期肝癌的標準治療方案索拉非尼進行頭對頭對比，能確立tislelizumab的安全性和有效性，”百濟神州腫瘤免疫學首席醫學官Amy Peterson醫學博士說道。
此項3期、開放標簽、多中心的隨機試驗旨與索拉非尼比較，評估tislelizumab在不可切除HCC患者中作為潛在一線治療方案的有效性和安全性。計劃于中國、美國、日本、英國、德國、西班牙、捷克共和國、法國和意大利的約110個癌癥中心招募約640名患者。患者將隨機接受 tislelizumab每三周200 mg或索拉非尼400 mg每日兩次的治療。
此試驗的主要終點是總體生存率，次要終點包括總體緩解率、無進展生存期、緩解持續時間、進展時間、健康相關生活質量、疾病控制率、臨床獲益率和安全性。
南京中國人民解放軍第八一醫院副院長、全軍腫瘤中心主任秦叔逵醫學博士說道：“晚期肝癌患者的中位生存期通常不到一年，且有些患者可能難以耐受索拉非尼，”秦教授也是本次臨床試驗的共同牽頭研究者之一，他表示：“我很期待tislelizumab的臨床試驗，希望能進一步推動促進晚期肝癌患者的治療選擇。”
麻省總醫院肝癌研究中心主任、哈佛醫學院醫學教授以及本次臨床試驗的共同牽頭研究者Andrew Zhu博士、醫學博士表示：“我很高興有機會參與評估tislelizumab的安全性和有效性，tislelizumab作為單藥治療或聯合用藥，給藥患者已超過850人。基于1期臨床試驗中劑量擴展部分HCC患者組的初步數據，我們期望tislelizumab在本次3期臨床試驗中展現出良好的耐受性和優異的抗腫瘤活性。”
關于肝細胞癌
HCC是一項嚴重的全球性健康問題，占所有報道肝癌病例的85-90%。i 肝癌是第六大常見癌癥類型，全球每年約有782,000例新發病例，也是癌癥相關死亡率的第二大原因，造成的死亡人數約為746,000例。ii 中國約占全球新發HCC病例和HCC相關死亡人數的50%。ii
關于Tislelizumab (BGB-A317)
Tislelizumab是一種正處于臨床試驗階段的人源化單克隆抗體，屬于一種被稱為“免疫檢查點”抑制劑的腫瘤免疫制劑。tislelizumab的作用機制是與細胞表面的PD-1受體結合；后者是一種重要的免疫抑制分子，它可抑制T細胞的活化，從而降低免疫系統的作用。Tislelizumab對PD-1有很高的親和性和特異性。它與目前獲批的PD-1抗體的差異性在于其Fc區域的設計，我們認為可在較大程度上減少由其他免疫細胞帶來的負面調節作用。Tislelizumab正在開發作為單一療法以及與其它治療組合的療法用以治療實體瘤和血液系統癌癥。百濟神州與新基公司就tislelizumab的實體腫瘤領域存在全球戰略合作關系。
關于百濟神州
百濟神州是一家全球性的、商業階段的、以研發為基礎的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞地區擁有超過700名員工，在研產品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續、深遠的影響。在新基公司的授權下，百濟神州在華銷售ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結合型）、瑞復美®（來那度胺）和VIDAZA®（注射用阿扎胞苷）。iii
前瞻性聲明
根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括關于tislelizumab的進展，以及臨床開發和藥政注冊中的里程碑與計劃。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步的研究；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展；百濟神州被醫藥界接受進而獲得商業成功的能力；百濟神州對技術和藥物知識產權保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴于第三方進行臨床前研究、臨床試驗和生產的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物的研究和商業化的能力；以及百濟神州在最近季度的10-Q表格的“風險因素”章節中全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證監會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該些信息。
i Nordenstedt H, White DL, El-Serag HB. The changing pattern of epidemiology in hepatocellular carcinoma. Digestive and Liver Disease. 2010;42(Suppl 3):S206-S214. doi:10.1016/S1590-8658(10)60507-5.
ii GLOBOCAN 2012: http://globocan.iarc.fr/Pages/fact_sheets_cancer.aspx. 數據獲取于2017年12月27日。
iii ABRAXANE®、REVLIMID®和VIDAZA®是新基公司的注冊商標。
