• RATIONALE-315研究最終分析結(jié)果及RATIONALE-303研究長期隨訪數(shù)據(jù)顯示，百澤安^®用于非小細(xì)胞肺癌新輔助及輔助治療，以及用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者的二線或三線治療，均展現(xiàn)出持續(xù)的總生存期獲益
• 總生存期獲益是臨床研究中評價抗腫瘤藥物療效至關(guān)重要的一項研究終點，百澤安^®在肺癌相關(guān)的臨床研究中均展現(xiàn)出良好的總生存期獲益^[1],[2],[3]，證實其在肺癌全病程管理中的治療優(yōu)勢與廣泛適用性

中國北京2025年9月8日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州有限公司（納斯達(dá)克代碼：ONC；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，今日宣布RATIONALE-315研究的最終分析結(jié)果和RATIONALE-303研究的長期隨訪數(shù)據(jù)顯示，百澤安^®（替雷利珠單抗）在兩項研究中均取得臨床意義的總生存期（OS）獲益，具體數(shù)據(jù)在2025年世界肺癌大會（WCLC）分別以簡短口頭報告和壁報形式公布。最新研究結(jié)果的公布也進(jìn)一步豐富了替雷利珠單抗在肺癌領(lǐng)域針對各疾病階段和患者人群治療方案的OS獲益證據(jù)^[1],[2],[3]。

RATIONALE-315：替雷利珠單抗用于可切除非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）圍手術(shù)期治療的最終分析（摘要號：MA04.08^[4]）

RATIONALE-315是一項多中心、隨機(jī)、安慰劑對照、雙盲的3期試驗（NCT04379635），評價了替雷利珠單抗聯(lián)合含鉑化療作為新輔助治療，后續(xù)輔以替雷利珠單抗單藥輔助治療，用于可切除II期或IIIA期NSCLC患者的有效性和安全性。最終分析證實，對于可切除的NSCLC患者，替雷利珠單抗新輔助聯(lián)合化療序貫輔助治療方案，展現(xiàn)出具有統(tǒng)計學(xué)顯著性和臨床意義的OS獲益。

與對照組相比，替雷利珠單抗治療顯著降低死亡風(fēng)險35%（HR: 0.65; 95% CI: 0.45, 0.93; 單側(cè)P=0.0093），四年OS率達(dá)到72.3%。無事件生存期（EFS）在更長期的隨訪中獲益繼續(xù)維持（HR: 0.58; 95% CI: 0.43，0.79），四年EFS率達(dá)到61.2%，對比目前已公布四年隨訪數(shù)據(jù)的同類研究，或展示出更優(yōu)的長期EFS獲益^[5],[6]。同時，該治療方案的安全性與耐受性良好，與中期分析結(jié)果一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全信號。

"RATIONALE-315研究填補(bǔ)了替雷利珠單抗用于NSCLC圍手術(shù)期治療的生存數(shù)據(jù)空白，在EFS、主要病理緩解（MPR）和病理完全緩解（pCR）已取得顯著改善的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步驗證了總生存期具有統(tǒng)計學(xué)顯著性和臨床意義的改善。" RATIONALE-315研究的主要研究者、天津醫(yī)科大學(xué)腫瘤醫(yī)院王長利教授表示，"對于早中期NSCLC患者而言，手術(shù)是主要的治療方法之一，但仍存在術(shù)后復(fù)發(fā)、遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移的風(fēng)險，長期生存結(jié)局不盡如人意，亟待提高。隨著醫(yī)學(xué)研究的深入，目前以替雷利珠單抗為代表的PD-1免疫治療方案已經(jīng)從晚期治療逐漸過渡到可手術(shù)患者的圍手術(shù)期治療，有望為更廣大的肺癌患者群體帶來更多治愈可能，并進(jìn)一步提升患者的總生存期和生活質(zhì)量。" 

RATIONALE-303：替雷利珠單抗用于既往經(jīng)治的晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC的長期結(jié)果（摘要號：P1.11.35^[7])

RATIONALE-303是一項隨機(jī)、開放性、多中心的全球3期試驗（NCT03358875），旨在評估替雷利珠單抗對比多西他賽，用于治療接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的二線或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者的有效性和安全性。

此前，該研究已經(jīng)達(dá)到主要終點。自最終分析以來，研究進(jìn)行了額外30個月的長期隨訪。結(jié)果再次證實與多西他賽相比，接受替雷利珠單抗治療的患者獲得了持續(xù)的臨床獲益。在意向性治療（ITT）人群中，替雷利珠單抗組的四年生存率為20.1%，多西它賽組為11.1%；替雷利珠單抗組的五年生存率達(dá)到20.1%（HR: 0.67; 95% CI: 0.57, 0.79），而多西他賽組未達(dá)到（無患者在進(jìn)行生存隨訪）。此外，替雷利珠單抗治療的中位無進(jìn)展生存期（PFS: 4.2個月vs 2.6個月）、客觀緩解率（ORR: 22.6% vs 7.8%）和中位持續(xù)緩解時間（DoR: 13.5個月vs 6.1個月）也更高。這些結(jié)果進(jìn)一步支持了替雷利珠單抗成為二線或三線NSCLC患者的治療選擇，有望助力患者突破了五年生存瓶頸，實現(xiàn)臨床意義上的長期生存。

"OS獲益作為臨床研究的一項主要終點，也是評價抗腫瘤藥物療效的關(guān)鍵標(biāo)準(zhǔn)，直觀體現(xiàn)癌癥患者的最終生存獲益。" 百濟(jì)神州全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來博士表示，"最新的RATIONALE-315和RATIONALE-303研究結(jié)果進(jìn)一步證實了替雷利珠單抗能有助于為相關(guān)肺癌患者帶來切實的臨床獲益，提高其生存率和生命質(zhì)量。"

此前，替雷利珠單抗已在包括晚期NSCLC一線及二線治療、廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）一線治療等相關(guān)臨床研究中均展現(xiàn)出良好的OS獲益^[1],[2],[3]，結(jié)合此次在WCLC上公布的兩項研究數(shù)據(jù)，替雷利珠單抗在肺癌領(lǐng)域所有獲批治療方案的OS獲益得到了進(jìn)一步夯實。

"替雷利珠單抗在肺癌領(lǐng)域的獲批適應(yīng)癥覆蓋從早期到晚期的全線全人群，此次最新RATIONALE-315和RATIONALE-303研究結(jié)果所展現(xiàn)出的藥物臨床療效，讓我們更有信心為肺癌患者帶來更長生存的免疫治療選擇，更好助力‘健康中國2030'癌癥防治目標(biāo)的實現(xiàn)。"百濟(jì)神州總裁兼首席運營官吳曉濱博士表示，"百濟(jì)神州始終秉持‘百創(chuàng)新藥，濟(jì)世惠民'的初心，將繼續(xù)致力于擴(kuò)大替雷利珠單抗的可及性和可負(fù)擔(dān)性，滿足更多患者的治療需求。"

目前，替雷利珠單抗在中國已獲批五項肺癌適應(yīng)癥，其中前四項適應(yīng)癥已納入國家醫(yī)保藥品目錄：

• 聯(lián)合紫杉醇和卡鉑或注射用紫杉醇（白蛋白結(jié)合型）和卡鉑用于不可手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性鱗狀NSCLC的一線治療
• 聯(lián)合培美曲塞和鉑類化療用于表皮生長因子受體（EGFR）基因突變陰性和間變性淋巴瘤激酶（ALK）陰性、不可手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀NSCLC的一線治療
• 單藥適用于治療表皮生長因子受體（EGFR）基因突變陰性和間變性淋巴瘤激酶（ALK）陰性、既往接受過含鉑方案化療后疾病進(jìn)展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀NSCLC成人患者，以及EGFR和ALK陰性或未知的，既往接受過含鉑方案化療后疾病進(jìn)展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性鱗狀NSCLC成人患者
• 聯(lián)合依托泊苷和鉑類化療用ES-SCLC的一線治療
• 聯(lián)合含鉑化療新輔助治療，并在手術(shù)后繼續(xù)本品單藥輔助治療，用于可切除的II期或IIIA期NSCLC患者的治療

*本材料中提及的適應(yīng)癥信息僅針對當(dāng)?shù)厥袌觯虿煌瑖?地區(qū)的適應(yīng)癥獲批情況不一；本材料僅在于向公眾傳遞疾病相關(guān)知識及醫(yī)藥前沿信息，非廣告用途，不構(gòu)成對任何藥物的商業(yè)推廣或?qū)υ\療方案的推薦，亦不能代替醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的意見，如有任何問題請向醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士咨詢。

關(guān)于肺癌

肺癌是最常見的癌癥類型，也是中國癌癥相關(guān)死亡的主要病因，每年新增病例超過106.06萬例，死亡病例73.33萬例^[8]。非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）占所有肺癌的85%^[9]，是肺癌最主要的病理類型；小細(xì)胞肺癌（SCLC）占所有肺癌的約10%至15%^[10]。

關(guān)于RATIONALE-315

RATIONALE-315（NCT04379635）是一項隨機(jī)（1:1）、雙盲、安慰劑對照、多中心、3期臨床試驗，評估了百澤安^®（替雷利珠單抗）用于453例既往未經(jīng)治療、可切除的II期或IIIA期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者新輔助/輔助治療的效果。該試驗雙重主要終點為無事件生存期（EFS）和主要病理緩解（MPR）。次要終點包括總生存期（OS）、病理完全緩解（pCR）和無病生存期（DFS）。

關(guān)于RATIONALE-303

RATIONALE-303（NCT03358875） 是一項隨機(jī)、開放性、多中心的全球 3 期臨床試驗，評估了百澤安^®（替雷利珠單抗）對比多西他賽用于治療接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的二線或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的有效性和安全性。該試驗的雙重主要終點為在意向治療患者人群以及在 PD-L1表達(dá)患者中的總生存期（OS）；關(guān)鍵次要終點包括客觀緩解率（ORR）、緩解持續(xù)時間（DoR）、無進(jìn)展生存期（PFS）及安全性。

關(guān)于百澤安^®（替雷利珠單抗）

百澤安^®是一款具有獨特設(shè)計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細(xì)胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結(jié)合。其設(shè)計目的旨在最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合，幫助人體免疫細(xì)胞識別并殺傷腫瘤細(xì)胞。

百澤安^®是百濟(jì)神州實體瘤產(chǎn)品組合的基石藥物，已在多種腫瘤類型和疾病中展現(xiàn)出潛力。百澤安^®全球臨床開發(fā)項目迄今已在35個國家和地區(qū)開展了70項試驗，包括21項注冊性研究，入組近14,000例患者。百澤安^®已在47個國家和地區(qū)獲批，全球超過170萬例患者接受了治療。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過在血液學(xué)和實體腫瘤領(lǐng)域豐富的產(chǎn)品組合，以及強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團(tuán)隊。如需了解更多信息，請訪問www.beonemedicines.com.cn或關(guān)注"百濟(jì)神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于百澤安^®改善患者治療結(jié)果、潛在改變疾病進(jìn)程以及潛在幫助患者進(jìn)行早期治療的能力，百濟(jì)神州為更多患者提供更全面、更有效癌癥治療方案的能力，以及在"關(guān)于百濟(jì)神州"標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州計劃、承諾、愿望和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進(jìn)一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)及保持盈利的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報告10-Q表格中"風(fēng)險因素"章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該等信息。關(guān)于百濟(jì)神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網(wǎng)站。

參考資料