中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2022年3月22日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業 -- 亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，公司在研原創新藥MDM2-p53抑制劑APG-115（alrizomadlin）獲得美國食品和藥品監督管理局（FDA）授予的兒童罕見病資格認證（Rare Pediatric Disease，RPD），用于治療神經母細胞瘤。至此，APG-115已獲得FDA授予的六項孤兒藥資格認證（ODD）、兩項RPD。

2012年開始實施的FDA安全和創新法案(FDASIA) 確立了RPD計劃以及與其相關的優先審評券（Priority Review Voucher ，PRV）制度，旨在鼓勵針對治療兒童罕見病的創新療法的開發。FDASIA對兒童罕見病的定義包括：指主要影響從出生到18歲年齡段間的個體，包括新生兒、嬰兒、兒童及青少年，同時是罕見病（在美國受影響人群不超過20萬）。有資格獲得PRV，是通過RPD認定最為突出的優勢。申辦方可以通過兌換PRV以加速其他產品的后續NDA或BLA的審評；也可以將PRV出售給其他申辦方使用。市場數據顯示，PRV的售價可能高達數億美元。

神經母細胞瘤是一種起源于外周交感神經系統的胚胎腫瘤。該疾病是兒童最常見的顱外實體瘤，也是兒童第三常見的癌癥^【1】。美國癌癥協會（ACS）公布的數據顯示，美國每年新增約700至800例神經母細胞瘤患者，其發病率近年來一致維持在這個水平。由于其侵襲性和轉移的高風險，神經母細胞瘤占兒童癌癥死亡總數的15%^【2】。神經母細胞瘤大多在嬰兒期診斷，41%的患者在出生前3個月確診，大多數患者在5歲時確診，中位年齡約為18個月^【3】。

同時，神經母細胞瘤是一種高危的疾病，嚴重威脅著兒童患者的生命。診斷為低風險疾病的患者預后良好。然而，高危疾病患者可能難以治愈，這些患者中有很大比例出現疾病復發。盡管進行了高強度的多模式治療，但高危疾病患者的無病生存期（EFS）低于50%，預后較差。復發或難治性神經母細胞瘤極其難以治愈，而且對于這些患者沒有標準的治療方法。

APG-115是亞盛醫藥自主研發的一種口服、高選擇性的MDM2-p53抑制劑，對MDM2具有高度結合親和力，通過阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復p53腫瘤抑制活性。目前，APG-115已經在體外和體內神經母細胞瘤模型中證明了單藥治療的抗腫瘤活性，該作用機制的明確為該藥物治療神經母細胞瘤的臨床探索提供了良好的基礎。

亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“RPD計劃致力于在ODD提供的激勵之外，為此類產品申辦方提供獲得FDA審批的額外激勵舉措，從而促進兒童罕見病領域的新藥研發進展。APG-115是亞盛醫藥細胞凋亡產品管線的重要在研品種，美國FDA已接連授予該品種六項 ODD、一項快速通道資格（FTD）以及兩項RPD，充分證明該藥物的臨床潛力。此次又獲RPD，也意味著我們有資格獲得PRV，將有利于加強我們與FDA的溝通和合作，加快推進APG-115在該治療領域的臨床試驗的進度。我們將繼續加速推進臨床開發，為兒童神經母細胞瘤患者提供更多治療選擇。”

參考資料

1. American Cancer Society. Cancer Facts & Figures 2014. Atlanta, Ga: American Cancer
2. Ward E, DeSantis C, et al. Childhood and adolescent cancer statistics, 2014. CA Cancer J Clin. Mar-Apr 2014;64(2):83-103.
3. Shohet J, Foster J. Neuroblastoma. BMJ. 2017 May 3;357:j1863.

關于亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的生物醫藥企業，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡通路關鍵蛋白領域均有臨床開發品種的創新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展50多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓細胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克）曾獲中國國家藥品監督管理局新藥審評中心（CDE）納入優先審評和突破性治療品種，并已在中國獲批，是公司的首個上市品種。該品種還獲得了美國FDA快速通道資格、孤兒藥資格認定、以及歐盟孤兒藥資格認定。截至目前，公司共有4個在研新藥獲得15項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。公司先后承擔多項國家科技重大專項，其中“重大新藥創制”專項5項，包括1項“企業創新藥物孵化基地”及4項“創新藥物研發”，另外承擔“重大傳染病防治”專項1項。

憑借強大的研發能力，亞盛醫藥已在全球范圍內進行知識產權布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫學中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領先的生物技術及醫藥公司、學術機構達成全球合作關系。公司已建立一支具有豐富的原創新藥研發與臨床開發經驗的國際化人才團隊，同時，公司正在高標準打造后期的商業化生產及市場營銷團隊。亞盛醫藥將不斷提高研發能力，加速推進公司產品管線的臨床開發進度，真正踐行“解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命，以造福更多患者。

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