• 武田制藥是食欲素科學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，按計劃從2025財年開始在全球范圍內(nèi)遞交新藥上市申請
• 根據(jù)大會上四項口頭報告，食欲素3期關(guān)鍵研究中1型發(fā)作性睡病癥狀均顯示出統(tǒng)計學(xué)顯著性和臨床意義的改善，有望開啟治療新時代
• Oveporexton的總體耐受性良好，安全性特征與既往臨床研究一致

上海2025年9月8日 /美通社/ -- 在新加坡舉行的2025 年世界睡眠大會期間，武田制藥（ TSE：4502/NYSE：TAK ） 在當(dāng)?shù)貢r間下午 3：15 開始的多項口頭報告中，公布了Oveporexton（TAK-861）^[1]的兩項全球 3期雙盲、安慰劑對照研究數(shù)據(jù)。Oveporexton 是一種用于治療1 型發(fā)作性睡病（NT1）的潛在同類首創(chuàng)的在研口服選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動劑。

FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）研究均達(dá)到了所有主要和次要終點。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，1型發(fā)作性睡病的廣泛癥狀均獲得統(tǒng)計學(xué)顯著性的改善，在第12周時，所有劑量組（1 mg每日兩次/ 2 mg每日兩次）的p值均<0.001。迄今為止，Oveporexton總體耐受性良好，安全性特征在各項臨床研究中表現(xiàn)一致。未報告與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。最常見的不良事件為失眠、尿急和尿頻。

1 型發(fā)作性睡病是一種由大腦中食欲素神經(jīng)元缺失引起的慢性、罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病，會導(dǎo)致一系列生理功能受損，并可能嚴(yán)重影響生活的各個方面。目前，現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療只能改善部分癥狀。Oveporexton作為一種食欲素激動劑，旨在通過靶向潛在的食欲素缺乏來全面解決1 型發(fā)作性睡病的廣泛臨床癥狀。 

"1型發(fā)作性睡病表現(xiàn)為日間過度思睡和猝倒等癥狀。我們的研究顯示，其病因系食欲素缺乏。" FirstLight 3期研究的主要研究者及大會報告者之一Emmanuel Mignot 博士（M.D., Ph.D）表示，武田制藥在臨床研究中針對食欲素2型受體的相關(guān)工作，為Oveporexton的3期研究帶來了積極結(jié)果，有望成為第一個^[*]靶向1型發(fā)作性睡病潛在病因的食欲素療法，變革當(dāng)前治療模式。

Oveporexton由武田制藥實驗室發(fā)現(xiàn)。Oveporexton 3期臨床研究是針對1型發(fā)作性睡病的最大、最全面的臨床開發(fā)項目之一，涵蓋19個國家的273名患者，在12周內(nèi)評估了14項主要和次要終點。超過95%的受試者已進(jìn)入長期擴(kuò)展研究。

世界睡眠大會的口頭報告包括客觀的和患者報告的覺醒、猝倒、癥狀嚴(yán)重程度和生活質(zhì)量指標(biāo)的數(shù)據(jù)，包括^{[2],[3],[4],[5]} ：

• 覺醒：與安慰劑相比，Oveporexton改善了日間過度思睡，第12周時各治療劑量組的清醒維持實驗（MWT）平均睡眠潛伏期和Epworth思睡量表（ESS）評分較基線顯示出具有統(tǒng)計學(xué)顯著性的改善。大多數(shù)接受2/2 mg劑量治療的受試者在MWT中的覺醒達(dá)到了正常范圍（≥20分鐘），近85%的受試者ESS評分與健康個體相當(dāng)（≤10）。
• 猝倒：與安慰劑相比，Oveporexton在12周內(nèi)顯著降低每周猝倒發(fā)生率（較基線變化百分比的中位數(shù)超過80%）。與安慰劑相比，中位無猝倒天數(shù)從基線時的每周0天提高至第12周時的每周4-5天。猝倒是1型發(fā)作性睡病的典型癥狀，表現(xiàn)為強(qiáng)烈情緒誘發(fā)的肌張力突然喪失。
• 癥狀嚴(yán)重程度：與安慰劑相比，Oveporexton顯著降低發(fā)作性睡病嚴(yán)重程度量表（NSS-CT）總評分，其較基線的變化具有統(tǒng)計學(xué)顯著性，各劑量組中超過70%的受試者報告嚴(yán)重程度等級達(dá)到了最低水平（輕度；評分0-14）。根據(jù)患者總體印象-變化量表（PGI-C）自評結(jié)果，Oveporexton使發(fā)作性睡病總體癥狀呈現(xiàn)統(tǒng)計學(xué)意義的改善，幾乎所有接受治療的受試者（97%）均報告總體癥狀改善。
• 生活質(zhì)量 ：根據(jù)36項健康調(diào)查簡表（SF-36）的評估結(jié)果，Oveporexton在生活質(zhì)量指標(biāo)上表現(xiàn)出顯著統(tǒng)計學(xué)意義的改善。探索性終點（包括歐洲五維健康量表五級水平版本[EQ-5D-5L]）的顯著改善，更進(jìn)一步支持了這些結(jié)果。
• 安全性特征：在這兩項研究中，Oveporexton總體耐受性良好。未觀察到與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。結(jié)果與我們既往臨床研究的經(jīng)驗一致，最常見的不良事件為失眠、尿急和尿頻。大多數(shù)不良事件為輕度至中度。

武田制藥研發(fā)神經(jīng)科學(xué)治療領(lǐng)域及開發(fā)負(fù)責(zé)人Sarah Sheikh博士（M.Sc., B.M., B.Ch., MRCP）表示：" 我們正憑借武田制藥在食欲素科學(xué)和開發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位，與衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，旨在盡早為1型發(fā)作性睡病患者提供治療。很高興能在世界睡眠大會上分享這項具有變革意義的研究結(jié)果，展現(xiàn)出其有望開創(chuàng)一個以患者為中心、多元化治療方式的新時代。" 

武田制藥將在世界睡眠大會期間以口頭和壁報形式分享其他報告，包括病恥感對1型發(fā)作性睡病患者的影響、睡眠算法和食欲素生物標(biāo)志物評價（用于更準(zhǔn)確診斷1型發(fā)作性睡病），以及Oveporexton 2b期研究的其他分析（包括患者治療滿意度調(diào)查以及對認(rèn)知、微睡眠和小睡的影響）。

關(guān)于Oveporexton（TAK-861）

Oveporexton（TAK-861）是一種在研選擇性食欲素2型受體 （OX2R） 激動劑，可選擇性地刺激 OX2R 以恢復(fù)其信號傳導(dǎo)，并改善因食欲素缺乏而導(dǎo)致的 1 型發(fā)作性睡病 （NT1）。Oveporexton通過激活 OX2R，促進(jìn)覺醒并減少異常的快速眼動（REM）睡眠現(xiàn)象，包括猝倒，以解決廣泛的白天和夜間癥狀。

關(guān)于 FirstLight 和 RadiantLight 3 期食欲素研究

FirstLight（TAK-861-3001；NCT06470828 ）和RadiantLight（TAK-861-3002； NCT06505031 ）是全球多中心安慰劑對照研究，旨在評價Oveporexton與安慰劑相比在  1型發(fā)作性睡病（NT1）患者中治療  12周的有效性、安全性和耐受性。這些研究在19個國家進(jìn)行，入組工作在6個月內(nèi)完成。 FirstLight研究入組了168例受試者，隨機(jī)分配至三個給藥組（每日兩次2 mg、每日兩次1 mg和安慰劑）之一。RadiantLight 研究入組了105例受試者，隨機(jī)分配至兩個給藥組（每日兩次2 mg和安慰劑）。兩項研究的主要終點是通過清醒維持實驗（MWT，覺醒的標(biāo)準(zhǔn)測量指標(biāo)）測量的日間過度思睡（EDS）改善。關(guān)鍵次要終點包括通過Epworth思睡量表（ESS）測量的EDS改善和每周猝倒發(fā)生率（WCR；評價猝倒的指標(biāo)）。這些研究還評價了Oveporexton對受試者保持注意力的能力、受試者的總體生活質(zhì)量、發(fā)作性睡病癥狀譜和日常生活功能的影響，以及Oveporexton的安全性和耐受性。

關(guān)于武田制藥食欲素產(chǎn)品線

武田制藥是食欲素科學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，擁有一系列針對不同食欲素疾病量身定制的、處于臨床前和臨床階段的食欲素化合物。食欲素是睡眠和清醒的關(guān)鍵調(diào)節(jié)劑，并有助于其他基本功能，包括注意力、情緒、  新陳代謝和呼吸。Oveporexton（TAK-861）是武田制藥食欲素產(chǎn)品線中主要的在研食欲素2型受體（OX2R）激動劑化合物，并就治療  1型發(fā)作性睡病（NT1）日間過度思睡獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局和中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心的突破性療法認(rèn)定。公司還在食欲素水平在正常范圍內(nèi)的人群中研究其他食欲素激動劑，包括TAK-360（一種口服OX2R激動劑，最初在2期研究中被研究用于治療2型發(fā)作性睡病（NT2）和特發(fā)性嗜睡癥（IH））以及涉及食欲素信號傳遞的其他潛在適應(yīng)癥。其他臨床前化合物也正在開發(fā)中，包括TAK-495，預(yù)計將于2025財年進(jìn)入臨床階段。

關(guān)于武田制藥

武田制藥以"為人類創(chuàng)造健康生活，為世界締造美好未來"為使命。我們專注于消化和炎癥性疾病、罕見病、血液制品、腫瘤、神經(jīng)科學(xué)及疫苗等關(guān)鍵治療領(lǐng)域，著力研發(fā)并為患者帶來突破性的創(chuàng)新療法。我們的目標(biāo)是攜手合作伙伴，打造動態(tài)化和多樣化的產(chǎn)品管線，不斷改善患者體驗，并拓展對前沿性治療方案的探索。武田制藥總部位于日本，作為一家以價值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動的全球化生物制藥公司，我們始終致力于兌現(xiàn)對患者、員工和地球的承諾。我們遍布全球80多個國家和地區(qū)的員工肩負(fù)著相同的使命，始終踐行兩個多世紀(jì)以來形成的價值觀。

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3. 本文所提及的Oveporexton （TAK-861）、TAK-360、TAK-495藥物目前尚未在中國獲批。